国内未承認薬（ドラッグ・ロス品目）に該当する治療薬

呼吸器官用剤（3品目）、免疫調整剤（２品目）、循環器官用剤（２品目）、感覚器官用剤（1品目）
米国の
欧州の
ベン
米国 米国又は欧州で 薬事特 欧州
薬事特
例指定 承認年
チャー 承認年
の適応疾患
例指定*
*

米国
製品名

米国FDA
又はEMA
申請企業

TRIKAFTA

VERTEX
PHARMS

2019

嚢胞性線維症

FT、
BT、
OR

2020

OR

SYMDEKO

VERTEX
PHARMS

2018

嚢胞性線維症

FT、
BT、
OR

2018

OR

YUPELRI

MYLAN
IRELAND

2018

閉塞性肺疾患
(COPD)

―

情報無
し

―

IDEFIRIX

Hansa
Biopharma AB

情報無 腎臓移植に伴う
し
脱感作

―

2020

ZIMBRYTA

BIOGEN

2016

多発性硬化症

―

WAYLIVRA

Akcea
Therapeutics
Ireland

○

家族性高カイロミ
情報無
クロン血症症候群
し
(FCS)

OR

GIAPREZA

LA JOLLA
PHARM CO

○

2017

敗血症患者への
血管収縮剤

―

XIIDRA

SHIRE DEV

2016

ドライアイ

―

○

薬理作用

嚢胞性線維症膜
コンダクタンス制御
因子（CFTR）
増強薬;嚢胞性線
維症膜コンダクタン
ス制御因子
（CFTR）

国内で当該
当該適応症を有 適応症での
する既存薬の有 当該作用機
無***
序薬の有無
**

小児

希少
疾病

開発要望、学会ガイ
ドライン等

指定難病
（299）、小児慢
性特定疾病
（8）

無

無

〇

〇

無

無

〇

〇

長時間作用性抗
コリン薬
（LAMA）

有

有

PR,OR

免疫グロブリン
阻害薬

有

無

2016

―

インターロイキン2
（IL-2）受容体
サブユニットα抗体

有

無

2019

―

アポリポ蛋白C
（ApoC）3アンチ
センス

無

無

2019

―

アンジオテンシンII
受容体1
（AT1）アゴニス
ト

無

無

Phase
Ⅲ

―

リンパ球機能関連
抗原1（LFA1）
拮抗薬

有

無

〇

〇

ノバルティス社が
本資産を現在承
継

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