指定プロセス（未承認薬検討会での審議）を変更してはどうか。
特定用途医薬品制度が前回の薬機法改正時に導入されたが、適応範囲が「小児用医薬
品」及び「薬剤耐性を有する病原体を対象とする薬剤」に限定されており指定される医薬
品も限られている。対象範囲を拡大することにより、当該制度の更なる活用を検討頂きた
い。具体的には、希少疾病に対し使用されることが想定される品目で、ただし当該効能で
は既に承認されている医薬品があって希少疾病用医薬品の指定の要件に該当しないと考え
られる品目等（もちろん既承認の医薬品が非常に限定的で、引き続きアンメットニーズが
存在している状態）。このような品目に該当する開発品は少なからずあると思われ、実状
としてはオーファン指定が無くても開発を続けるべき医薬品と思われるが、開発の困難さ
から断念せざるを得ない場合も少なからずある。例えば「患者数●万人以下、かつ●番手
まで」のように条件を絞って特定用途で指定を与えるようにすれば、PMDA のリソース負担
も軽減でき、かつ企業側にとっても開発のモチベーションにつながるのではないか。
また、当該制度の指定プロセスの中で「未承認薬検討会での審議」が規定されていること
も指定が限定的になっている一因と考えられるため、指定プロセスについても併せて検討
頂きたい。

17.先駆的医薬品の指定に関する取扱いの柔軟性について（薬生薬審発 0831 第６号）
１．指定の要件
指定を受ける医薬品は、以下の４つのすべての要件を満たすこと。
なお、４つのすべての要件を満たす場合であっても、過去に先駆け審査指定制度の対象
品目若しくは先駆的医薬品として指定された医薬品に対する当該医薬品と同一の作用機
序による効能若しくは効果の追加、又は当該医薬品と同一の作用機序を有する医薬品に
対する当該作用機序による効能若しくは効果の指定は、原則として行わない。
（１）指定要件１：治療薬の画期性
原則として、既承認薬と異なる新作用機序であること、既承認薬と同じ作用機序であっ
ても開発対象とする疾患への適応は初めてであること、又は革新的な薬物送達システム
を用いていること。なお、既承認薬としては、外国においてのみ承認を受けている医薬
品を含む。
（２）指定要件２：対象疾患の重篤性
以下のいずれかの疾患に該当するものであること
・ 生命に重大な影響がある重篤な疾患
・ 根治療法がなく症状（社会生活が困難な状態）が継続している疾患
（３）指定要件３：対象疾患に係る極めて高い有効性
既承認薬が存在しない、又は既存の治療薬／治療法に比べて有効性の大幅な改善が見込
まれる、若しくは著しい安全性の向上が見込まれること。

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