ただし、有効性の大幅な改善が見込まれるものについては、少なくとも国内外を問わず
探索的臨床試験等において、ヒトに対する有効性が示唆されていること。
（４）指定要件４：世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制
（意見要望）
先駆的医薬品の指定要件を米国の Break through therapy と同様にして頂きたい。具体的
には、４つのすべての指定要件を満たす場合であっても、過去に先駆け審査指定制度の対
象品目若しくは先駆的医薬品として指定された医薬品に対する当該医薬品と同一の作用機
序による効能若しくは効果の追加、又は当該医薬品と同一の作用機序を有する医薬品に対
する当該作用機序による効能若しくは効果の指定は、原則として行われない点について、
先駆的医薬品の指定件数が減少していること、米国とのドラッグラグの解消を目的とし
て、海外担当者の理解が容易で且つ利活用可能な制度に変更して頂きたい。
以上

欧州製薬団体連合会（EFPIA Japan）について (http://efpia.jp/)
2002 年 4 月に設立された EFPIA Japan には、日本で事業展開している欧州の研究開発志
向の製薬企業 23 社が加盟しています。2021 年の加盟各社の総売上高は、日本の製薬市場
の売上の約 26%を占めています。EFPIA Japan の使命は、“革新的な医薬品・ワクチンの早
期導入を通じて、日本の医療と患者さんに貢献する”ことです。EFPIA Japan は日本の医
療向上に向けて政策決定者との対話を強化することを目指しています。

欧州製薬団体連合会（EFPIA, European Federation of Pharmaceutical Industries and
Associations）について (http://www.efpia.eu)
EFPIA は、欧州で事業を展開するバイオ医薬品産業を代表する団体で、欧州各国の 37 の
業界団体、欧州で活動する 38 の大手製薬企業、多数の中小企業（SME）の直接会員により
構成されています。新たな治療薬およびワクチンの創薬や研究開発、イノベーション、供
給を可能にする環境の構築と、欧州経済への貢献を使命としています。

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