令和 6 年 3 月 25 日
厚生労働大臣 武見 敬三 殿
一般社団法人 再生医療イノベーションフォーラム
代表理事会長 志鷹 義嗣
医薬品医療機器等法の改正に係る要望書
はじめに
再生医療等製品は、従来の医薬品や医療機器では治療が困難な疾患に苦しむ患者に新たな
治療選択肢を提供し、人々の健康に貢献できるものと期待されています。一般社団法人 再
生医療イノベーションフォーラムは、以下にお示しする規格外品への患者アクセスの課題
について、令和 5 年度 医薬品等規制調和・評価研究事業の「自己由来再生医療等製品の規
格外品の人道的な供給に関する調査研究」を通じて、一般社団法人 日本再生医療学会と連
携して課題解決に向けて取組んでおり、患者から採取した細胞・組織を用いて製造する製品
特性を踏まえた法整備を要望いたします。
自家細胞加工製品の規格外品への患者の治療アクセスを確保するための法改正
【要望事項】
医薬品医療機器等法第 65 条の 5（販売、製造等の禁止）に例外規定を設けて、致死的で重
篤な疾患あるいは状態にあり他に治療選択肢のない患者に対して、医師及び患者からの要
請を受けた場合に限り、治療を目的とした自家細胞加工製品の規格外品の提供を可能とす
る改定を要望いたします。
【背景】
医薬品医療機器等法下で製造販売される医薬品、医療機器、再生医療等製品は、製造販売を
可能とする規格が品目ごとに設定されています。この規格は、開発段階で蓄積されたデータ
に基づき、ヒトでの安全性及び有効性を確保する上での製品の品質を保証するために設定
されています。しかしながら、再生医療等製品のうち、患者本人の細胞・組織を原料とする
自家細胞加工製品は、原料となる細胞・組織がもつ性質が様々で変動が大きいことから、製
造の結果として製造販売承認書の規格を満たさないもの（規格外品）が一定数発生してしま
います。
製造販売企業は、製造販売承認取得後も継続的に製造方法の改良や規格の見直しを行い、規
格外品の発生を最小限とすべく取り組んでおりますが、規格（適否の判定基準）がどこかに
設定される限り、規格外品の発生を完全に防ぐことはできません。
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