（案）

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２．具体的な方向性
（１）小児用医薬品のドラッグ・ロス解消に向けた開発計画策定の促進
○ 小児用医薬品の開発は、症例の集積や治験の実施が難しく、市場規模も
小さいこと等から、開発が進みにくいという課題がある。

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○ これまで、特定用途医薬品指定制度の創設や再審査期間の延長に加え、
成人用の医薬品の開発時に任意で策定された小児用医薬品の開発計画につ
いて PMDA の確認を受けられる仕組みを導入するなど、小児用医薬品の開発
環境の整備に取り組んできた。しかし、これらの取組に加えて、より一層
小児用医薬品の開発を促進しドラッグ・ロスの解消につなげる必要がある。

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○ そこで、成人用の医薬品の承認申請者に対して、小児用医薬品開発の計
画策定を努力義務として課すべきである。また、既に再審査期間として 10
年が設定されている医薬品について小児用医薬品の開発計画を策定する場
合にも再審査期間を延長できるよう、再審査期間の上限を 12 年に引き上げ
るべきである。

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○ あわせて、特定用途医薬品指定制度の対象として新有効成分等の申請区
分を新たに加えるとともに、再審査期間も申請区分に応じて設定されるよ
うに見直すべきである。

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（２）希少・重篤な疾患に対する医薬品等に係る条件付き承認の見直し
○ 現行の条件付き承認制度は、承認の取消し規定がないため、一定程度の
効果が確認できた探索的試験の結果に基づく場合や、検証的試験の実施途
中である場合の適用を想定したものとなっている。そのため、欧米の類似
の仕組みと比べて、制度創設後の承認件数が少ない。

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○ そこで、重篤かつ代替する適切な治療法がない場合など、医療上の必要
性が高い医薬品、医療機器または体外診断用医薬品に係る条件付き承認制
度について、承認の取消し規定を設けた上で、探索的試験の段階で、臨床
的有用性が合理的に予測可能な場合に承認を与えることができるように見
直すべきである。

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（３）リアルワールドデータの薬事申請への利活用の明確化
○ リアルワールドデータの活用については、ランダム化比較試験による厳
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