（案）

密なエビデンスの重要性に留意した運用や、信頼性確保に向けた継続的な
取組を前提に、臨床開発の効率化にも資するよう、医薬品、医薬部外品、
化粧品、医療機器、体外診断用医薬品または再生医療等製品の承認申請時
の添付資料の規定では、医薬品等の品質、有効性及び安全性に関する資料
とするなど、より一般的な規定に見直すべきである。

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（４）再生医療等製品の特性を踏まえた授与等の例外的許容
○ 再生医療等製品について、現行の薬機法上は承認の内容と異なる規格外
品の販売、授与等は原則として禁止されている。他方で、患者自身の自家
細胞を用いた再生医療等製品においては、規格外品が一定数発生すること
は避けられない上、患者や医師から規格外品の使用について要望がある。

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○ そこで、自家細胞を用いた再生医療等製品のうち規格外品については、
安全性が確保されていることを前提に、患者の求めに応じたものであるこ
と、規格外であることにより推定される効果の低下に比して疾患の重篤性
や患者の状態から治療を受ける機会の損失の影響が多大であること、医師
が有用性を認めた提供であること等の要件を満たす場合に限って、販売、
授与等を許容すべきである。

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○

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なお、このような規格外品たる再生医療等製品については、治療に用い

られるものであることから、製造販売後安全管理が適切に行われることを
条件とすべきである。

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（５）医薬品の臨床試験の実施の基準に関する見直し
○ 医療上の必要性の高い医薬品の承認までの患者アクセスへのニーズに対
応するため、米国の single。patient。IND3も参考に、現行の拡大治験の手続
の簡素化（症例報告、モニタリング、有害事象報告、治験薬概要書の取扱
い等）を検討するとともに、すでに治験届が提出されている医薬品につい
て、患者一人を対象とする場合には特に簡略な手続により拡大治験を実施
できる運用を可能とするなど、医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省

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令（平成９年厚生省令第 28 号）の改正等の検討を進めるべきである。

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○ GCP 適合性調査について、リスクに応じた調査実施の合理化や、治験施
設 支 援 機 関 （SMO） に 対 す る 治 験 依 頼 者 の 監 督 強 化 を 図 る ほ か 、GCP。

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。患者個人を対象とし、人道的見地から未承認薬の提供を行う治験の一類型。
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