医療上必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議における検討の進め方
・医療上必要な医薬品や適応（未承認薬等）を解消するため、医療上の必要性の評価、承認のために必要な試験の有無・種類の検討などを行う。
・未承認薬・適応外薬に係る要望を公募（第Ⅰ回 2009.6.18～8.17、第Ⅱ回 2011.8.2～9.30、第Ⅲ回（第一期 2013.8.1～12.27、第二期
2013.12.28～2014.6.1、第三期 2014.6.2～2014.12.31、第四期 2015.1.1～2015.6.30））
・現在は、随時募集で要望を募集している（第Ⅳ回 2015.7.1～）。

○未承認薬
欧米等6ヶ国（米、英、独、仏、加、豪）のい
ずれかの国で承認されている医薬品。
○適応外薬
欧米等6ヶ国（米、英、独、仏、加、豪）のい
ずれかの国で承認（一定のエビデンスに基
づき特定の用法・用量で広く使用されている
場合を含む） されている医薬品。
○未承認薬迅速実用化スキーム対象品目
欧米等6ヶ国（米、英、独、仏、加、豪）のい
ずれの国でも未承認であるが、一定の要件
を満たしている医薬品。

医療上の必要性の評価基準
次の（１）及び（２）の両方に該当し、 「医療上の必要性が高い」
（１）適応疾病の重篤性が次のいずれかの場合
ア 生命の重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
イ 病気の進行が不可逆的で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
ウ その他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患
（２）医療上の有用性が次のいずれかの場合
＜未承認薬、適応外薬＞
ア 既存の療法が国内にない
イ 欧米等の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている
ウ 欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえ
ても国内における有用性が期待できると考えられる
＜未承認薬迅速実用化スキーム対象品目＞
ア 既存の療法が国内にない
イ 国内外の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている

医療上の必要性を評価
【製薬企業】

【学会、患者団体等】
未承認薬・適応外薬に係る要望

【関連学会、製薬企業】
要望に係る見解の提出

承認申請に向けた開発の実施

医 療 上の 必要 性の 高
い未承認薬・適応外薬
検討会議

【開発支援】
・希少疾病用医薬品指定等により開発
支援
・公知申請への該当性の妥当性を確認

WG（分野ごと設置）

・承認申請のために実施が必要な試験
の妥当性を確認

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