安全性、有効性について早期に検証し、実用化に向けて次の段階に進むべきかどうかについて、
個々の課題ごとに見極めることが肝要である。さらに、前臨床から臨床に向けた開発の経験やノ
ウハウが蓄積されていることから、それらを可能な限り開示することにより、再生医療の社会実
装に役立てることが望ましい。一方、本領域の将来を鑑みると、拠点Ｃのような取組を、より早
期に行う必要性もあったと考える。
● 「再生医療の実現化ハイウェイ」
● 「再生医療の実現化支援課題」
「再生医療の実現化ハイウェイ」課題Ａ及びＢの９課題全てが、臨床研究又は治験に移行したこ
とは高く評価される。規制面及び倫理面の研究者が実施する課題Ｃ及びＤが併走して支援するこ
とが、課題Ａ及びＢの順調な進捗を助けたものと考えられ、今後も「再生医療の実現化支援課題」
のような支援課題をプロジェクトの中で継続することが望ましい。今後は技術的な課題なども
個々の研究者に依存することなくプロジェクト全体として把握して水平展開ができるような仕
組みが望ましい。また、規制・倫理領域を担う若手研究者を育成することは急務である。
● 「技術開発個別課題」
今後の展開に期待が持てる進捗が示されたが、実用化へのプロセスを明確にすることが求められ
る。また、目標を達成していない課題に対しては、適切な評価による継続の可否の判断が必要で
ある。
● 「幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム」
若手研究者や国際的な研究に対する支援が行われ、現在活躍する若手研究者のトップランナー達
が成果をあげた点で評価できる。
● 「疾患特異的 iPS 細胞を活用した難病研究」
● 「疾患特異的 iPS 細胞の利活用促進・難病研究加速プログラム」
疾患特異的 iPS 細胞を用いた新しい創薬手法の先例となり高く評価できるが、化合物スクリーニ
ング系の構築が十分な疾患研究に基づいているのか確認が必要である。本サブプロジェクトの創
薬の方向性は低分子が主体であったが、特に創薬標的が同定された難治性疾患の場合は、ex
vivo/in vivo 遺伝子治療も含めて最適なモダリティーを選択することが重要であり、モダリテ
ィーの多様性を志向したプロジェクトの展開が必要と考える。
ヒト iPS 細胞バンクにおいてはその寄託数が年々増加するとともに、目標を大きく上回る提供数
を達成しており、疾患特異的 iPS 細胞研究の広がりと活性化に寄与したことは評価できる。ニー
ズが低い難治性疾患の iPS 細胞に対してもより迅速な提供をするため、体制の強化を期待すると
ともに、今後の展開に資する十分な疾患の種類と、疾患ごとの株数が確保できたかについては、
多因子疾患の疾患内の差異に鑑み、精査が必要である。
以上のことから、本プロジェクトの成果は、優れていると評価できる。

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