臨床試験の実施が可能な課題を優先的に支援していくことが重要であると考える。
各国での事情がある中で、我が国においては ES 細胞が iPS 細胞と対比して、より重層的にプロ
ジェクトが展開しなかったことは課題である。一方、体性幹細胞による地道な研究も取り上げた
ことは、臨床応用や産業化という点では重要であった。間葉系幹細胞等では、今後も分化系等の
基礎研究及びブレークスルーに至る可能性がある研究の支援が必要である。倫理面の支援を行う
ことができる若手研究者の育成が今後の課題である。
● 「技術開発個別課題」
● 「幹細胞・再生医学イノベーション創出プログラム」
技術開発個別課題から５件の上市が達成されたことは社会還元の実績として評価できる。また、
研究の裾野を広げて企業の参入を促し、周辺産業の活性化の面で社会的・経済的意義があったと
評価できる。再生医療に対する取組の中で生まれた技術が異分野での広がり・用途拡大があるか、
国際的にも活用される可能性があるかが今後の課題である。
● 「疾患特異的 iPS 細胞を活用した難病研究」
● 「疾患特異的 iPS 細胞の利活用促進・難病研究加速プログラム」
ドラッグリポジショニングとして、４薬剤が医師主導治験に進んだことは大きな実績として評価
できる。細胞樹立からオルガノイドや臓器研究へと発展させることで、創薬開発で活用できる重
要なツールとなる可能性があり、革新性及び発展性が大いに期待できるため、今後の展開が期待
される。
ヒト iPS 細胞バンクからアカデミアだけでなく企業にも疾患特異的 iPS 細胞及び健常人 iPS 細胞
を提供しており、既に社会への還元の一部は始まっていることは評価できる。一方で、臨床情報
が不足しており、株数が少ないことは課題である。また、企業への提供を一層促進するためには
手続きの簡素化・迅速化を更に進める必要がある。
疾患特異的 iPS 細胞については、疾患の病態解明、各組織への分化技術の確立がまず重要な課題
であり、科学的・技術的な側面を重視したサブプロジェクトとして始めるべきであったが、初期
から創薬、企業との連携を打ち出していた点で、課題が残る。創薬においても、モデル細胞の特
性解析を基にした適切な評価指標を設定することが重要である。
評価をより厳密に行い、課題の入替えを活発化させ、より先鋭的な研究を実施していく必要があ
ると考えられる。これにより国際競争力を高め、社会への貢献度の高い研究として生き残ること
ができると考えられる。
以上のことから、本プロジェクトの必要性は、優れていると評価できる。
３．プロジェクトの有効性について
３－１．主な実績
● 新しい知見の創出・研究開発の質の向上・知的基盤整備への貢献等について
「iPS 細胞研究中核拠点」においては研究用 iPS 細胞を 60 機関 55 課題、再生医療用 iPS 細胞を
28 機関 28 課題へ提供した。さらに、海外 17 機関へ提供又は提供調整中であるとともに、研究
用ゲノム編集株を 14 機関 17 課題に提供した（令和３年７月）
。
AMED において一部の PS 及び PO や課題担当者が複数のプロジェクトを兼務することで、本プロ
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