5. 研究実施計画書及び先進医療実施届出書について
試験治療が 8 コースまでとなっておりますが、こちらの理由についてご説明をお願
いいたいます。
【回答】
膵癌に対し、免疫チェックポイント
阻害剤単独で有効性を示した臨床試験
は把握していないため、どの時点で有
効性が表れるか明確ではありません。
一方、二次治療としての尿路上皮癌
の臨床試験において、ペムブロリズマ
ブ単独投与による奏効が認められるま
での期間（中央値）は 2.1 months です
が、右図のように、概ね半年までに奏効
が 認 め ら れ て い ま す （ N Engl J Med
376(11): 1015-26, 2017）。また、化学療法
抵抗性の MSI-High 固形癌の臨床試験に
おいて、ペムブロリズマブ単独投与に
よる奏効が認められるまでの期間（中
央値［範囲］）は 2.1 ヵ月［1.3 ヵ月, 10.6
ヵ月］でありました（J Clin Oncol 38(1):
1-10, 2020）。さらに、非小細胞肺癌の臨
床試験において、ペムブロリズマブ単
独投与による奏効が認められるまでの
期間（中央値［範囲］
）は 2.1 ヵ月［1.1
ヵ月, 8.4 ヵ月］でありました（J Clin Oncol 37(7): 537-46, 2019）。
そのため、ペムブロリズマブの効果が期待通り出れば、膵癌でも 2 ヵ月程度で奏効
が得られる可能性があると考えました。しかし 2 ヵ月以降に奏効が認められる可能性
も考慮し、8 サイクルで約半年の投与期間があれば、主要評価項目である、奏効は確認
できると考え、設定しました。

6. 先進医療実施届出書について
先進医療実施届出書 P4 において、タミバロテン（AM80）について、
「新効能医薬品
として、新たに承認を受ける予定」という記載がありますが、こちらについては、当該
先進医療が終了した後に、さらに治験を実施した後に実施されることかと思われ、現
時点での書きぶりとしては記載の内容が飛躍しており不適切かと思われます。修正を
お願いいたします。

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