薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式
原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

原価計算方式

第一回算定組織
新

成分名
イ．効能・効果
ロ．薬理作用

薬

令和６年１０月２２日
類似薬がない根拠

アセノイラミン酸

本剤と同様の効能・効果、薬理作用
を有する既収載品はないことから新
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーにおける筋力低 薬算定最類似薬はないと判断した。
下の進行抑制
シアル酸の補充

ハ．組成及び
化学構造
ニ．投与形態
剤形
用法

内用
錠剤
１日３回

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
該当する（Ａ＝４５％）
有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

補
正
加
算

〔イ．新規作用機序（異なる作用点、重篤な疾病を対象）: ①－a, ①－c＝3p〕
〔ハ．治療方法の改善（標準的治療法）: ③－b＝1p〕
本剤はシアル酸を補充することにより効果を示すことが期待されている新規作用機序の薬剤である
こと、対象疾患は国内外において治療法が存在しない重篤な疾患であること、また、本剤は補充療法で
あり他に治療法がないことから標準的治療法となると考えられることから、有用性加算（Ⅰ）（Ａ＝４
５％）を適用することが適当と判断した。

有用性加算（Ⅱ）
該当しない
(５～３０％)
市 場 性 加 算 （ Ⅰ ） 該当する（Ａ＝１０％）
(１０～２０％)
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特 定 用 途 加 算
該当しない
(５～２０％)
小

児
加
算
該当しない
(５～２０％)

先

駆
加
算
該当しない
(１０～２０％)

迅 速 導 入 加 算
（５～１０％）

該当する（Ａ＝５％）
本剤は日本以外の国と同時に臨床試験を実施して開発され、優先審査の対象であり、かつ欧米では承
認申請及び承認されていない品目であることから、加算の要件を満たす。

新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点

・対象疾患に確立した治療法はなく、本剤は第一選択薬として標準的治療に位置づけられ、ガイドライ
ン等に記載される予定であることから、有用性加算の要件③－ｂを満たす。
・本剤は、GNE遺伝子変異によって発症する本疾患に対してのみ有用であり、臨床試験において、プラ
セボ群と比較して本剤群で高い効果が示されていることから、有用性加算の要件③－ｅを満たす。
・承認申請に必要な試験データの対価である大学へのロイヤリティは、本剤の承認申請に必要な試験
データにかかる費用であるため、研究開発費用に計上されることが妥当である。
第二回算定組織

上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

令和６年１０月２９日

・本剤の対象疾患の患者数は極めて少なく、確立した治療法が国内外問わず存在しないこと、本剤の作
用機序は遺伝子変異により欠乏した成分を補充するものであること等を踏まえ、総合的に判断し、有
用性加算の要件③－ｂに該当する。
・有用性加算の要件③－ｅは、原則、類似薬効比較方式で算定された医薬品に対する評価項目であるが
本剤の算定方式は原価計算方式であり、また、本剤の臨床試験成績から高い効果が示されているとの
判断はできず、有用性加算の要件③－ｅには該当しない。
・国内第Ⅲ相試験等は主に公的研究費により実施されたものであり、大学へのロイヤリティは研究開発
費用としては認めないことが妥当と判断する。

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