薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

成分名

薬

令和４年１０月１８日
最類似薬

ブトリシランナトリウム

パチシランナトリウム

最類似薬 選定の 妥当性

イ．効能・効果

トランスサイレチン型家族性アミロイドポ 左に同じ
リニューロパチー

ロ．薬理作用

ＲＮＡｉ機構によるトランスサイレチン 左に同じ
（ＴＴＲ）産生抑制作用

ハ．組成及び
化学構造

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
３か月に１回

左に同じ
左に同じ
３週に１回

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

該当しない
該当する（Ａ＝５％）
〔ハ．治療方法の改善（利便性）: ③－c＝1p〕

補

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

正

比較薬パチシランの投与間隔は３週間に１回の７０分以上かけて投与する点滴静注
であるのに対し、本剤の投与間隔は３か月に１回の皮下注射であることから、有用性加
算（Ⅱ）（Ａ＝５％）を適用することが適当と判断した。

加
算

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

該当しない

市場性加算（Ⅱ）
(５％)

該当しない

特 定 用 途 加 算
該当しない
(５～２０％)
小

児
加
算
該当しない
(５～２０％)

先
駆
加
算
該当しない
(１０～２０％)
新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点

・本薬の用法は３か月に１回皮下投与であることから、本薬の一日通常最大単位数量の算
出に用いる日数は、１か月を３０日として算出した日数 ９０日ではなく、１年（１２
か月）あたりの１か月平均日数から算出した日数 ３６５日／１２か月×３か月＝９１．
２５日が適当。
・比較薬（オンパットロ点滴静注２ｍｇ／mL）の一日通常最大単位数量の算出に用いる体
重は、「５０ｋｇ」ではなく、比較薬で市販後に実施中の、本薬と同じ患者を対象とした
特定使用成績調査の患者集団における体重の中央値「５３．４７ｋｇ」が適当。
第二回算定組織

上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

令和４年１０月２５日

・本薬の用法を踏まえ、本薬の一日通常最大単位数量の算出には９１．２５日が適当と
判断する。
・本薬の投与対象疾患は、標準体重と比較して患者体重が増加するとの疾患特性はない
ため、当初案通りとする。
⇒当初算定案を変更する。
算定薬価：２５ｍｇ０．５ｍＬ１筒
７，８１０，９２３円

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