（参考）小慢基本方針に基づく取組の実施状況
現行の小慢基本方針
第二

小児慢性特定疾病医療費の支給に関する事項

一 小児慢性特定疾病については、法第六条の二第一項に定められた要
件を満たす疾病を小児慢性特定疾病医療費の対象とするよう、国は、疾
病について情報収集を広く行い、それぞれの疾病が置かれた状況を踏ま
えつつ、小児慢性特定疾病の要件の適合性について適宜判断を行う。併
せて、国際的な状況も含めた医学の進歩に応じ、法第六条の二第三項に
基づき小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度
を見直すとともに、小児慢性特定疾病の診断の手引きの見直しを推進す
る。
第三

取組状況
〇小児慢性特定疾病の対象疾病については、社会保障審議会児童部会小
児慢性特定疾病患児への支援のあり方に関する専門委員会において、小
児慢性特定疾病の指定について検討を行い、その検討結果を踏まえ、順
次、対象疾病の追加を行っている。また、近年の医学の進歩により、症
状が顕在化する前に投与することで治療効果が期待される薬剤が保険収
載されている状況等を踏まえ、小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が
定める疾病の状態の程度について必要な見直しを行った。

良質かつ適切な小児慢性特定疾病医療支援の実施に関する事項

二 国は、小児慢性特定疾病の診断の際に活用できるよう、国際的な状
況も含めた医学の進歩に応じ、診断の手引きの見直しの推進及びその周
知を図る。

○厚生労働科学研究費補助金（難治性疾患政策研究事業）「小児慢性特
定疾病における医療・療養支援および疾病研究の推進に関する研究」に
て、担当学会の協力の下、疾患概要、診断の手引き、医療意見書につい
て既対象疾病に係る医学的知見の整理を行っているところ。
○また、小児慢性特定疾病情報センターにて、周知を行っている。

三 小児慢性特定疾病の診断後は、できる限り身近な医療機関で適切な
治療が受けられるよう、都道府県等は、小児慢性特定疾病医療支援を行
うことが可能な医療機関に対して、指定小児慢性特定疾病医療機関(法
第六条の二第二項に規定する指定小児慢性特定疾病医療機関をいう。)
の指定の申請を促す等、小児慢性特定疾病児童等に対する医療提供体制
の確保に努める。

○平成29年に策定した「難病の医療提供体制構築に係る手引き」に基づ
き、難病の医療提供体制（難病診療連携拠点病院等）との連携体制の充
実に努めるなど、小児慢性特定疾病児童等に対する医療提供体制の確保
に努めている。

四 都道府県は、小児慢性特定疾病児童等への支援策等、地域の実情に
応じた小児慢性特定疾病に関する医療を提供する体制の確保に向けて必
要な事項を医療計画(医療法(昭和二十三年法律第二百五号)第三十条の四
第一項に規定する医療計画をいう。)に盛り込むなどの措置を講じるよ
う努めるとともに、それらの措置の実施、評価及び改善を通じて、必要
な医療提供体制の構築に努める。

○国が都道府県に示している小児医療の体制構築に係る指針においては、
小児患者に対し、その症状に応じた対応が可能な体制を確保することと
した上で、慢性疾患児等についても、地域の実情に応じて、適宜、体制
の確保を図ることを求めている。

六 国は、前号の医療従事者への周知を行う際、成人後においても主に
成人医療に従事する者に担当が移行しない小児慢性特定疾病児童等につ
いては、成人後も引き続き主に小児医療に従事する者が、必要に応じて
主に成人医療に従事する者と連携しつつ、必要な医療等を提供すること
について、併せて周知する。

○平成29年「難病の医療提供体制構築に係る手引き」において、難病の
医療提供体制（難病診療連携拠点病院等）との連携体制の充実に努めて
いる。

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