難病の患者に対する医療等の総合的な推進を図るための基本的な方針
（平成27年厚生労働省告示第375号） 概要
○ 難病法に基づき、難病に係る医療その他難病に関する施策の総合的な推進のための基本的な方針を定めて
いる。
１

難病の患者に対する医療等の推進の基本的な方向

○難病は、一定の割合で発症することが避けられず、その確率は低いものの、国
民の誰にでも発症する可能性があり、難病の患者及びその家族を社会が包含し、
支援していくことがふさわしいことを基本認識として、広く国民の理解を得なが
ら難病対策を計画的に推進。
○法の基本理念にのっとり、難病の克服を目指し、難病の患者が長期にわたり療
養生活を送りながらも社会参加の機会が確保され、地域で尊厳を持って生きるこ
とができるよう、共生社会の実現に向けて、社会福祉その他の関連施策と連携し
つつ、総合的に施策を実施。
○社会の状況変化等に的確に対応するため、難病対策の実施状況等を踏まえ、少
なくとも５年ごとに本方針に再検討を加え、必要があると認めるときは見直しを
実施。
２

難病の患者に対する医療費助成制度に関する事項

○難病の患者に対する医療費助成制度は、法に基づいて適切に運用するととも
に適宜見直し。
○指定難病については、定められた要件を満たす疾病を対象とするよう、疾病
が置かれた状況を踏まえつつ、指定難病の適合性について判断。併せて、医学
の進歩に応じ、診断基準等も随時見直し。
○医療費助成制度が難病に関する調査及び研究の推進に資するという目的を踏
まえ、指定難病の患者の診断基準や重症度分類等に係る臨床情報等を適切に収
集し、医療費助成の対象とならない指定難病の患者を含む指定難病患者データ
に係る指定病患者データベースを構築。
３

難病の患者に対する医療を提供する体制の確保に関する事項

○できる限り早期に正しい診断ができる体制を構築。
○診断後はより身近な医療機関で適切な医療を受けることのできる体制を確保。
○難病の診断及び治療には、多くの医療機関や診療科等が関係することを踏ま
え、それぞれの連携を強化。
○小児慢性特定疾病児童等に対して、成人後も必要な医療等を切れ目なく行う
ため、小児期及び成人期をそれぞれ担当する医療従事者間の連携を推進。

４ 難病の患者に対する医療に関する人材の養成に関する事項
○難病に関する正しい知識を持った医療従事者等を養成することを通じて、地
域において適切な医療を提供する体制を整備。

５ 難病に関する調査及び研究に関する事項

○難病対策の検討のために必要な情報収集を実施。
○難病の医療水準の向上を図るため、難病患者の実態を把握。
○難病の各疾病について実態や自然経過等を把握し、疾病概念の整理、診断基準や
重症度分類等の作成や改訂等に資する調査及び研究を実施。
〇指定難病患者データベースを医薬品等の開発を含めた難病研究に有効活用できる
体制に整備。
６ 難病の患者に対する医療のための医薬品、医療機器及び再生医療等製品に関す
る研究開発の推進に関する事項
○難病の克服が難病の患者の願いであることを踏まえ、難病の病因や病態を解明し、
難病の患者を早期に正しく診断し、効果的な治療が行えるよう研究開発を推進。
○患者数が少ないために開発が進みにくい医薬品、医療機器及び再生医療等製品の
研究開発を積極的に支援。
７

難病の患者の療養生活の環境整備に関する事項

○難病の患者の生活上の不安が大きいことを踏まえ、難病の患者が住み慣れた地域
において安心して暮らすことができるよう、難病相談支援センター等を通じて難病
の患者を多方面から支えるネットワークを構築。
○地域の様々な支援機関と連携して難病の患者に対する支援を展開している等の先
駆的な取組を行う難病相談支援センターに関する調査及び研究を行い、全国へ普及。
８ 難病の患者に対する医療等と難病の患者に対する福祉サービスに関する施策、
就労の支援に関する施策その他の関連する施策との連携に関する事項
○難病の患者が地域で安心して療養しながら暮らしを続けていくことができるよう、
医療との連携を基本としつつ、福祉サービスの充実などを図る。
○難病の患者の雇用管理に資するマニュアル等を作成し、雇用管理に係るノウハウ
を普及するとともに、難病であることをもって差別されない雇用機会の確保に努め
ることにより、難病の患者が難病であることを安心して開示し、治療と就労を両立
できる環境を整備。

９ その他難病の患者に対する医療等の推進に関する重要事項
○難病に対する正しい知識の普及啓発を図り、難病の患者が差別を受けることなく、
地域で尊厳をもって生きることのできる社会の構築に努める。
○保健医療サー ビス、福祉サービス等についての周知や利用手続の簡素化を検討。

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