難病基本方針の改定について
３．改定の方向性（案）
現行の難病基本方針

改定の方向性と見直しの背景

第四

難病の患者に対する医療に関する人材の養成に関する事項

(1)

基本的な考え方について

難病はその患者数が少ないために、難病に関する知識を
持った人材が乏しいことから、正しい知識を持った人材を養
成することを通じて、地域において適切な医療を提供する体
制を整備する。
(2)

○関係学会と連携し、医療関係者への難病制度の周知を図る旨を追記する。

今後の取組の方向性について

ア 国及び都道府県は、難病に携わる医療従事者の養成に努
める。特に、指定医の質の向上を図るため、難病に関する
医学の進歩を踏まえ、指定医の研修テキストの充実や最新
の難病の診療に関する情報提供の仕組みの検討を行う。
第五

難病に関する調査及び研究に関する事項

(2)

今後の取組の方向性について

ウ 国は、指定難病患者データベースを構築し、医薬品(医
薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関
する法律(昭和三十五年法律第百四十五号)第二条第一項に
規定する医薬品をいう。以下同じ。)、医療機器(同条第四
項に規定する医療機器をいう。以下同じ。)及び再生医療
等製品(同条第九項に規定する再生医療等製品をいう。以
下同じ。)の開発を含めた難病の研究に有効活用できる体
制に整備する。指定難病患者データベースの構築に当たっ
ては、小児慢性特定疾病のデータベースや欧米等の希少疾
病データベース等、他のデータベースとの連携について検
討する。

○国及び都道府県は、指定医の質の向上を図るため、必要に応じてe-leaning教材など
を活用する旨を追記する。
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（参考）
●国において難病指定医の研修テキストを作成するとともに、都道府県に提供している。

○国は、難病に関する調査及び研究の推進等に資するため、難病患者に対する医療の確
保や、療養生活の質の維持向上に資する研究を行う大学その他の研究機関、難病患者
に対する医療又は福祉分野の研究開発に資する分析等を行う民間事業者等へ、指定難
病患者データベースの情報の提供を進める旨を追記する。
○小児慢性特定疾病児童等データベースやその他の公的データベース等と連結できる形
での提供を進める旨を追記する。
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（参考）
●指定難病患者データベースの情報を難病の研究等に有効活用できるよう令和元年より
第三者提供のワーキンググループを開催し、令和2年より研究者等へのデータ提供を
開始した。
●小児慢性特定疾病についても、小児慢性特定疾病児童等データベースを新たに構築し、
平成29年度より研究利用の患者同意を取得した医療意見書情報を収集している。
●令和４年改正後難病法において、指定難病患者データベースが法定化され、国による
情報収集、都道府県等の国への情報提供義務規定が追加されたほか、安全管理措置、
第三者提供ルール等の規定が新設され、他の公的データベースとの連結解析が可能と
された。
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