難病基本方針の改定について
３．改定の方向性（案）
現行の難病基本方針

改定の方向性と見直しの背景

第六

難病の患者に対する医療のための医薬品、医療機器及び再生医療等製品に関する研究開発の推進に関する事項

(1)

基本的な考え方について

難病の治療方法が確立され、根治すること、すなわち難病
の克服が難病の患者の願いであることを踏まえ、難病の病因
や病態を解明し、難病の患者を早期に正しく診断し、効果的
な治療が行えるよう研究開発を推進する。特に、患者数が少
ないために開発が進みにくい医薬品、医療機器及び再生医療
等製品の研究開発を積極的に支援する。
第七

難病の患者の療養生活の環境整備に関する事項

(2)

今後の取組の方向性について

○難病は種類が多い一方で症例数が少ないという制約の中で病態解明や治療法の開発を
行うという特性を踏まえ研究開発等を積極的に支援する旨を追記する。
○研究開発等を、患者の協力を得ながら支援する旨を追記する。

ア 国は、難病相談支援センター(法第二十九条第一項に規
定する難病相談支援センターをいう。以下同じ。)がその
機能を十分に発揮できるよう、運営に係る支援や技術的支
援を行う。特に、難病相談支援センター間のネットワーク
の運営を支援するほか、地域の様々な支援機関と連携して
難病の患者に対する支援を展開している等の先駆的な取組
を行う難病相談支援センターに関する調査及び研究を行い、
全国へ普及を図る。

○各難病相談支援センターが、福祉や雇用などの支援の案内に活用できる資料のひな型
等を作成する旨を追記する。
○各難病相談支援センターが、福祉や雇用などの地域の様々な支援機関と連携する旨を
追記する。
ーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーーー
（参考）
●公益財団法人難病医学研究財団において、都道府県難病相談支援センター間の連携を
強化するために、難病医療支援ネットワークの構築を推進しており、国において支援
をしている。
●厚生労働科学研究費補助金難治性疾患政策研究事業において、難病患者の支援に関す
る研究を推進している。
●令和４年改正後難病法において、難病相談支援センターの連携すべき主体として、福
祉関係者や就労支援関係者が明記された。

ウ 難病相談支援センターは、難病の患者及びその家族等の
不安解消に資するため、当該センターの職員が十分に活躍
できるよう環境を整えるとともに、職員のスキルアップに
努める。

○難病相談支援センターは、効果的な支援を行うため、福祉や雇用などの地域の様々な
支援機関との連携に努める旨を追記する。

6