（３）リアルワールドデータ（RWD）を利活用した薬事申請対応の充実強化
背景・課題

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疾患レジストリ、医療情報データベース等のリアルワールドデータ（RWD）については、臨床開発の効率化等の観点から、薬事
申請での活用が期待されている。

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これまで、「承認申請等におけるレジストリの活用に関する基本的考え方」（令和3年3月23日薬生薬審発0323第1号・薬生機審
発0323第1号）をはじめとする各種RWDの薬事利活用に関する通知等を発出し、RWDの信頼性確保等に関する考え方を示してき
た。また、令和５年度からは、RWD活用促進事業を行い、RWDを構築する医療機関を公募し、信頼性の確保等に係るデータベー
スの整備の支援等を行ってきた。

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更なるRWDの利活用の促進のための対応の検討が必要。

検討の方向性（案）

RWDによる承認申請が可能であることの明確化
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現行の薬機法においては、医薬品・医療機器等の承認申請
に当たっては「申請書に臨床試験の試験成績に関する資料
その他の資料を添付して申請しなければならない」とされ
ており、臨床試験の試験成績を添付することが前提とされ
ている。

RWDの信頼性に関する基準の新設
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RWDの信頼性の確保については、これまで、通知により
留意点を示してきた。

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RWDの利活用を推進する観点から、GCP省令等と同様に、
信頼性の基準を省令により定めることとしてはどうか。

この点について、必ずしも臨床試験の試験成績によらず、
RWDのみの臨床成績による承認申請も可能であることを
法律上明確化してはどうか。

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