（１）小児用医薬品のドラッグロス解消に向けた制度的対応
背景・課題

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小児用医薬品の開発は、国際的に、症例集積性が低く治験実施が困難であることや、開発後の市場規模が小さいこと等から、開発が進みにく
いことが指摘されている。

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欧米では、その対策の一つとして、成人の医薬品開発時に小児用医薬品の開発計画策定を義務付ける等の取組みが行われている。

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これまで、我が国では、特定用途医薬品指定制度の創設、再審査期間の延長等の対応により、小児用医薬品の開発環境の整備に取り組んでき
た。加えて、「創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会」における検討の結果を踏まえ、成人用の医薬品
の開発時に、任意で、小児用の開発計画を策定し、PMDAの確認を受けられる仕組みを導入した。

検討の方向性（案）

小児用医薬品開発の計画策定の努力義務化

特定用途医薬品に係る制度の見直し

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成人の医薬品開発時に、小児用医薬品の開発計画を策定することにつ
いて、例えば、法令上、努力義務として位置づけるなど、更なる開発
促進の規定を設けることについて、どう考えるか。

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小児用医薬品等の開発の支援を行う特定用途医薬品指定制度の対象に
ついて、用量追加や剤形追加の申請区分のみならず、新有効成分等の
申請区分も対象にすることとしてはどうか。

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小児用医薬品の開発計画が策定された医薬品の再審査期間について、
すでに10年が設定されている場合は延長の余地がない現状を踏まえ、
上限を引き上げることとしてはどうか。

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あわせて、再審査期間についても、現在は効能追加や剤形追加を前提
として４年以上６年未満となっていることから、申請区分に応じて再
審査期間が設定されるよう見直すこととしてはどうか。

再審査期間の延長上限

成人の開発時の
小児開発計画策定
成人
小児

非臨床

臨床試験

承認審査

開発計画
策定

臨床開発

現行は任意で策定

特定用途医薬品の対象申請区分（現行）

延長上限10年（現行）

再
審
査
期
間

延小
長児
可開
発
に
よ
り

８
年
通常効能

10
年

オーファン

余現
地行
なで
しは
引
上
げ

① 用法又は用量の変更
② 剤形の追加
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新有効成分含有医薬品等は含まれない

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薬機法等において、特定用途医薬品の再審査期間
は、４年以上６年未満とされている

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