別表 10
新規作用機序医薬品の革新性及び有用性に係る基準
１

新規作用機序により既存治療で効果不十分な疾患に有効性を示したもので
あること
当該疾患に対する標準療法で効果不十分又は不耐容の患者を含む臨床試験
（当初の承認を目的として実施されたもので、効果不十分又は不耐容の患者
の目標症例数が事前に設定された企業治験に限る。）において有効性が示さ
れることなどにより、添付文書の効能・効果、使用上の注意、臨床成績の項
において、これらの患者に対して投与可能であることが明示的になっている
ものであること。

２

新規作用機序により既存治療に対して比較試験により優越性を示したもの
であること
対象疾患に対する既存治療（本邦における治療方法として妥当性があるも
のに限る。）を対照群（プラセボ除く）に設定した臨床試験（当初の承認を
目的として実施されたもので、優越性を検証することを目的とした仮説に基
づき実施された企業治験に限る。）を実施し、主要評価項目において既存治
療に対する本剤の優越性が示されていること。
また、製造販売後において、当初の承認時の疾患を対象とした製造販売後
臨床試験も同様に取り扱うものとする。

注）既存治療を対照群とし、既存治療に本剤を上乗せした比較試験によって優越性が検
証された場合は除く。
用法・用量を変更した群を対照とした場合や、同一有効成分の医薬品を対照とした
ものは除く。
製剤改良など、活性本体に明確な変更がない新薬は除く。
製造販売後臨床試験の場合においても、既存治療は本邦における治療方法として妥
当性があるものに限り、優越性を検証することを目的とした仮説に基づき実施され
た試験に限る。

３

新規作用機序により認められた効能を有する他の医薬品が存在しないこと
薬事承認時点において、本剤と効能・効果が一致するものがなく、対象疾
患に対して初めての治療選択肢を提供するもの、又は類似の効能・効果を有
する既存薬と比べて、治療対象となる患者の範囲が拡大することが明らかで
あるもの。
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