資料 ４
医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
シクロホスファミド水和物
血縁者間同種造血細胞移植（HLA 半合致移植）時の移植片対宿主病の抑制
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：シクロホスファミド水和物
た医薬品

販売名：注射用エンドキサン 100 mg、同 500 mg
会社名：塩野義製薬株式会社

要望者名

一般社団法人日本造血・免疫細胞療法学会

要望内容

効能・効果

血縁者間同種造血細胞移植（HLA 半合致移植）時の移植片対
宿主病の抑制

用法・用量

シクロホスファミド（無水物換算）として、1 日 1 回 50 mg/kg
を 2～3 時間かけて点滴静注し、移植後 3 日目、4 日目、また
は移植後 3 日目、5 日目の 2 日間投与する。

効能・効果及び なし
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

２．要望内容における医療上の必要性について
（１）適応疾病の重篤性についての該当性
造血幹細胞移植における移植片対宿主病（以下、
「GVHD」
）は、移植関連死の主要な一因
であることから、重篤性は「ア：生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）
」に該当す
ると判断した。
（２）医療上の有用性についての該当性
要望された適応について、シクロホスファミドの欧米等 6 カ国における承認はないもの
の、以下の理由等から、有用性は「ウ：欧米等において標準的療法に位置づけられており、
国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できると考えられる」
に該当すると判断した。
① 海外の診療ガイドライン 1）、2）、及び国内の診療ガイドライン 3）において、移植後シク
ロホスファミドを用いた HLA 半合致移植が記載されていること。
② 国内外の臨床試験等から、HLA 半合致移植の GVHD に対する移植後シクロホスファ
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