【効能・効果】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
○造血幹細胞移植における移植片対宿主病の抑制
【効能・効果に関連する注意】（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
〈造血幹細胞移植における移植片対宿主病の抑制〉
・HLA 半合致移植を実施する場合に本剤の適応を考慮すること。
【設定の妥当性について】
国内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献の記載内容等を踏まえて、HLA 半合致移
植における GVHD に対するシクロホスファミドの有用性は医学薬学上公知であると考える
（「7.（3）要望内容に係る公知申請の妥当性について」の項参照）
。
GVHD に係る適応を有する既承認薬の効能・効果も踏まえ、
「造血幹細胞移植における移
植片対宿主病の抑制」を効能・効果として設定し、効能・効果に関連する注意において、
HLA 半合致移植を実施する場合に適応を考慮する旨を記載することが妥当と判断した。
（２）用法・用量について
用法・用量については、以下の設定とすることが適当と検討会議は考える。その妥当性
について以下に記す。
【用法・用量】
（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
〈造血幹細胞移植における移植片対宿主病の抑制〉
通常、シクロホスファミド（無水物換算）として、1 日 1 回 50 mg/kg を 2～3 時間かけ
て点滴静注し、移植後 3 日目及び 4 日目、又は移植後 3 日目及び 5 日目の 2 日間投与
する。なお、患者の状態により適宜減量する。
【用法・用量に関連する注意】（要望内容に関連する部分のみ抜粋）
〈造血幹細胞移植における移植片対宿主病の抑制〉
・本剤の投与量、投与スケジュール等については、診療ガイドライン等の最新の情報を
参考にすること。
【設定の妥当性について】
成人及び小児を対象とした国内外の臨床試験等では、シクロホスファミド 50 mg/kg を移
植後 3 日目及び 4 日目に投与している報告が多く、国内外の診療ガイドラインにおいても
当該用法・用量が記載されている。また、シクロホスファミドの副作用低減を目的として、
50 mg/kg を移植後 3 日目及び 5 日目に投与している報告もあり、国内の診療ガイドライン
にも記載されている。また、一部の疾患（Fanconi 貧血）や小児等に対し、シクロホスファ
ミドを減量して投与している報告もあることから、患者の状態に応じて適宜減量可能とす

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