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資料4 シクロホスファミド水和物 (17 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00027.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第55回 5／31）《厚生労働省》 |
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安全性について、造血幹細胞移植でよく認められる有害事象として出血性膀胱炎が 3 例、
肝中心静脈閉塞症が 4 例に認められたが、転帰はいずれも回復であった。死亡例は、移植
後 100 日以内に 2 例（いずれも敗血症）、移植後 100 日以降に 2 例（原疾患の再発 1 例、肺
炎 1 例）であった。
24） Fernandes J F, et. al. Outcomes after haploidentical stem cell transplantation with posttransplantation cyclophosphamide in patients with primary immunodeficiency diseases. Biol
Blood Marrow Transplant 2020; 26: 1923-9. 39）
移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植を施行した 2 カ月～19 歳の原発性
免疫不全症候群患者 73 例を対象とした後方視的研究が実施された。73 例のうち、初回移
植は 55 例、再移植は 18 例であった。GVHD の予防を目的として、シクロホスファミド
（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、カルシニューリン阻害剤及び MMF が用い
られた。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD、グレード III/IV の急性 GVHD の発現
割合は、それぞれ 33%及び 14%であった。移植 1 年後までの慢性 GVHD の発現割合は 16%
であり、再移植（31%）では初回移植（6%）と比較して発現割合が高かった。
安全性について、移植 1 年後までに 25/73 例が死亡し、死因は感染症（15 例）
、生着不全
（7 例）
、GVHD（1 例）
、肝中心静脈閉塞症（1 例）
、その他（1 例）であった。また、BK ウ
イルスに関連した出血性膀胱炎が 9 例に認められた。
25） Rocha V, et. al. Impact of mother donor, peripheral blood stem cells and measurable residual
disease on outcomes after haploidentical hematopoietic cell transplantation with post-transplant
cyclophosphamide in children with acute leukaemia. Bone Marrow Transplant 2021; 56: 30428. 40）
移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植を施行した 19 歳以下の急性白血病
患者 144 例を対象とした後方視的研究が実施された。GVHD の予防を目的として、シクロ
ホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、カルシニューリン阻害剤（CsA
又は TAC）及び MMF が用いられた。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD、グレード III/IV の急性 GVHD の発現
割合はそれぞれ 40%及び 14%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 31%であ
った。
安全性について、CMV の再活性化が 80 例（56%）
、出血性膀胱炎が 15 例（10.4%）に認
められた。移植後 2 年までに 51 例が原疾患の再発で死亡した。23 例が再発以外の原因で
死亡し、最も多かった死因は感染症であった。
26） Neven B, et. al. Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation with post-transplant
cyclophosphamide for primary immunodeficiencies and inherited disorders in children. Biol
17
肝中心静脈閉塞症が 4 例に認められたが、転帰はいずれも回復であった。死亡例は、移植
後 100 日以内に 2 例（いずれも敗血症）、移植後 100 日以降に 2 例（原疾患の再発 1 例、肺
炎 1 例）であった。
24） Fernandes J F, et. al. Outcomes after haploidentical stem cell transplantation with posttransplantation cyclophosphamide in patients with primary immunodeficiency diseases. Biol
Blood Marrow Transplant 2020; 26: 1923-9. 39）
移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植を施行した 2 カ月～19 歳の原発性
免疫不全症候群患者 73 例を対象とした後方視的研究が実施された。73 例のうち、初回移
植は 55 例、再移植は 18 例であった。GVHD の予防を目的として、シクロホスファミド
（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、カルシニューリン阻害剤及び MMF が用い
られた。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD、グレード III/IV の急性 GVHD の発現
割合は、それぞれ 33%及び 14%であった。移植 1 年後までの慢性 GVHD の発現割合は 16%
であり、再移植（31%）では初回移植（6%）と比較して発現割合が高かった。
安全性について、移植 1 年後までに 25/73 例が死亡し、死因は感染症（15 例）
、生着不全
（7 例）
、GVHD（1 例）
、肝中心静脈閉塞症（1 例）
、その他（1 例）であった。また、BK ウ
イルスに関連した出血性膀胱炎が 9 例に認められた。
25） Rocha V, et. al. Impact of mother donor, peripheral blood stem cells and measurable residual
disease on outcomes after haploidentical hematopoietic cell transplantation with post-transplant
cyclophosphamide in children with acute leukaemia. Bone Marrow Transplant 2021; 56: 30428. 40）
移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植を施行した 19 歳以下の急性白血病
患者 144 例を対象とした後方視的研究が実施された。GVHD の予防を目的として、シクロ
ホスファミド（50 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、カルシニューリン阻害剤（CsA
又は TAC）及び MMF が用いられた。
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD、グレード III/IV の急性 GVHD の発現
割合はそれぞれ 40%及び 14%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 31%であ
った。
安全性について、CMV の再活性化が 80 例（56%）
、出血性膀胱炎が 15 例（10.4%）に認
められた。移植後 2 年までに 51 例が原疾患の再発で死亡した。23 例が再発以外の原因で
死亡し、最も多かった死因は感染症であった。
26） Neven B, et. al. Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation with post-transplant
cyclophosphamide for primary immunodeficiencies and inherited disorders in children. Biol
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