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資料4 シクロホスファミド水和物 (21 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000198856_00027.html |
| 出典情報 | 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（第55回 5／31）《厚生労働省》 |
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寛解後の死亡のいずれかが最初に認められるまでの期間）とされ、移植後 1 年までの無イ
ベント生存割合は、骨髄破壊的前処置 64%、強度減弱前処置 43%であった。
骨髄破壊的前処置では、移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は
18%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合は 8%、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割
合は 36%であった。
強度減弱前処置では、
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD
発現割合は 14%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合は 5%、移植 2 年後までの慢性
GVHD 発現割合は 27%であった。
安全性について、骨髄破壊的前処置では 28/50 例が死亡し、主な死因は原疾患の再発（13
例）、感染症（3 例）
、類洞閉塞症候群（1 例）
、多臓器不全（1 例）であった。強度減弱前処
置では 43/77 例が死亡し、主な死因は原疾患の再発（28 例）
、感染症（6 例）、生着不全（3
例）、GVHD（2 例）、類洞閉塞症候群（1 例）、急性呼吸窮迫症候群（1 例）
、間質性肺炎（1
例）、多臓器不全（1 例）であった。
33） Sugita J, et al. Reduced dose of posttransplant cyclophosphamide in HLA-haploidentical
peripheral blood stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant 2021; 56: 596-604. 48）
造血器悪性腫瘍患者を対象に、移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植の安
全性及び有効性を検討する 2 つの臨床試験が実施された（JSCT Haplo16 RIC 試験〈以下、
「Haplo16 試験」
〉：UMIN000020656、JSCT Haplo17 RIC 試験〈以下、「Haplo17 試験」〉：
UMIN000026002）
。Haplo16 試験には 18～70 歳の 57 例、Haplo17 試験には 18～70 歳の 80
例が組み入れられた。移植前処置として強度減弱前処置が施行され、GVHD の予防を目的
として、シクロホスファミド（40 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、TAC 及び MMF
が用いられた。
Haplo16 試験の主要評価項目とされた移植 100 日後までのグレード III/IV の急性 GVHD
発現割合は 5%であった。移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は
26%、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 35%であった。
Haplo17 試験の主要評価項目とされた移植 180 日後までの非再発死亡割合は 9%であっ
た。移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は 24%、グレード III/IV の
急性 GVHD 発現割合は 1%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 28%であっ
た。
安全性について、Haplo16 試験では、CMV 感染症が 7 例、アスペルギルス肺炎が 1 例、
BK ウイルスに関連する出血性膀胱炎が 2 例に認められた。29/57 例が死亡し、死因は原疾
患の再発（19 例）
、感染症（3 例）
、GVHD（2 例）
、出血（2 例）
、多臓器不全（3 例）であ
った。
Haplo17 試験では、CMV 感染症が 16 例、BK ウイルスに関連する出血性膀胱炎が 4 例、
アデノウイルスに関連する出血性膀胱炎が 5 例に認められた。32/80 例が死亡し、死因は原
疾患の再発（20 例）、感染症（7 例）
、GVHD（2 例）
、出血（1 例）
、血栓性微小血管症（1
例）、多臓器不全（1 例）であった。
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ベント生存割合は、骨髄破壊的前処置 64%、強度減弱前処置 43%であった。
骨髄破壊的前処置では、移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は
18%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合は 8%、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割
合は 36%であった。
強度減弱前処置では、
移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD
発現割合は 14%、グレード III/IV の急性 GVHD 発現割合は 5%、移植 2 年後までの慢性
GVHD 発現割合は 27%であった。
安全性について、骨髄破壊的前処置では 28/50 例が死亡し、主な死因は原疾患の再発（13
例）、感染症（3 例）
、類洞閉塞症候群（1 例）
、多臓器不全（1 例）であった。強度減弱前処
置では 43/77 例が死亡し、主な死因は原疾患の再発（28 例）
、感染症（6 例）、生着不全（3
例）、GVHD（2 例）、類洞閉塞症候群（1 例）、急性呼吸窮迫症候群（1 例）
、間質性肺炎（1
例）、多臓器不全（1 例）であった。
33） Sugita J, et al. Reduced dose of posttransplant cyclophosphamide in HLA-haploidentical
peripheral blood stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant 2021; 56: 596-604. 48）
造血器悪性腫瘍患者を対象に、移植後シクロホスファミドを用いた HLA 半合致移植の安
全性及び有効性を検討する 2 つの臨床試験が実施された（JSCT Haplo16 RIC 試験〈以下、
「Haplo16 試験」
〉：UMIN000020656、JSCT Haplo17 RIC 試験〈以下、「Haplo17 試験」〉：
UMIN000026002）
。Haplo16 試験には 18～70 歳の 57 例、Haplo17 試験には 18～70 歳の 80
例が組み入れられた。移植前処置として強度減弱前処置が施行され、GVHD の予防を目的
として、シクロホスファミド（40 mg/kg を移植後 3 日目及び 4 日目に投与）
、TAC 及び MMF
が用いられた。
Haplo16 試験の主要評価項目とされた移植 100 日後までのグレード III/IV の急性 GVHD
発現割合は 5%であった。移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は
26%、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 35%であった。
Haplo17 試験の主要評価項目とされた移植 180 日後までの非再発死亡割合は 9%であっ
た。移植 100 日後までのグレード II～IV の急性 GVHD 発現割合は 24%、グレード III/IV の
急性 GVHD 発現割合は 1%であり、移植 2 年後までの慢性 GVHD 発現割合は 28%であっ
た。
安全性について、Haplo16 試験では、CMV 感染症が 7 例、アスペルギルス肺炎が 1 例、
BK ウイルスに関連する出血性膀胱炎が 2 例に認められた。29/57 例が死亡し、死因は原疾
患の再発（19 例）
、感染症（3 例）
、GVHD（2 例）
、出血（2 例）
、多臓器不全（3 例）であ
った。
Haplo17 試験では、CMV 感染症が 16 例、BK ウイルスに関連する出血性膀胱炎が 4 例、
アデノウイルスに関連する出血性膀胱炎が 5 例に認められた。32/80 例が死亡し、死因は原
疾患の再発（20 例）、感染症（7 例）
、GVHD（2 例）
、出血（1 例）
、血栓性微小血管症（1
例）、多臓器不全（1 例）であった。
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