以上より、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（以下、
「検討会議」
）は、
成人及び小児の HLA 半合致移植における GVHD に対するシクロホスファミドの有効性は
期待できると考える。
（２）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評価につ
いて
国内外の公表文献等において、HLA 半合致移植における GVHD に対してシクロホスフ
ァミドを投与した際に認められた主な有害事象は、感染症、出血性膀胱炎、肝中心静脈閉
塞症、心不全等、シクロホスファミドの既承認の効能・効果において既知の事象であり、
現行の添付文書で注意喚起がなされている。
また、シクロホスファミドは本邦で 1962 年に承認されて以降、各種悪性腫瘍、造血幹細
胞移植の前治療、治療抵抗性のリウマチ性疾患、全身性 AL アミロイドーシス等の複数の
適応に対して承認されており、日本人における安全性情報が蓄積されている。
以上より、検討会議は、造血幹細胞移植に十分な知識と経験を有する医師のもとで、現
行の添付文書に準じて使用されるのであれば、成人及び小児の HLA 半合致移植における
GVHD に対するシクロホスファミドの安全性は許容可能と考える。
（３）要望内容に係る公知申請の妥当性について
国内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献等から、成人及び小児の HLA 半合致移植
における GVHD に対するシクロホスファミドの有効性が認められている（「7．（1）要望
内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における有効性の総合評価について」の
項参照）。
安全性について、造血幹細胞移植に十分な知識と経験を有する医師のもとで、シクロホ
スファミドの現行の添付文書に準じて使用されるのであれば、安全性は許容可能と考える
（「7．（2）要望内容に係る外国人におけるエビデンス及び日本人における安全性の総合評
価について」の項参照）
。
以上より、検討会議は、成人及び小児の HLA 半合致移植における GVHD に対するシク
ロホスファミドの有用性は、医学薬学上公知であると判断する。

８．効能・効果及び用法・用量等の記載の妥当性について
（１）効能・効果について
効能・効果については、以下の設定とすることが適当と検討会議は考える。その妥当性
について以下に記す。

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