事前照会事項に対する回答 1 ですでに回答いたしました通り、元来、希少疾患である未熟児網膜症を
専門的に診療できる医師は全国的にも非常に少数に限られており、今回は研究に関わる医師は単一の
院内の医師に頼らざるを得ませんでした。そのため、第三者判定委員会を設置することが難しい状況下
で、可能な限り客観性を担保できる研究方法を立案いたしました。

11．第三者評価を経て追加治療が不要であったケース、追加治療を行うべきであったケースの情報
は、研究組織内で可能な限り早く共有されるべきと考えるが、モニタリングの一環としてそのようなフ
ィードバックを行うことを検討すること。
【回答】
ご指摘を頂きましてありがとうございます。
第三者判定の担当医師の評価について、研究組織内で情報共有を行うよう、研究計画書 5.4 項に「第
三者判定の担当医師による各評価日の眼底写真の評価結果は、その都度研究組織内で速やかに情報
共有を行う。」と追記いたしました。

12．今回の研究では、ベバシズマブの成績が良くなる可能性があることを期待しているのであろうが、
BEAT-ROP study では本試験の選択基準の②（zoneⅠ, stage3 ROP without plus disease）のみが対
象とされており、本研究はより広い対象において実施されるなど条件も異なるため、必ずしも想定通
りの結果が得られるとは限らない。また、有効性を期待させるものである一方、ラニビズマブに比して
副作用が強くなる可能性もあり、結果としてレーザー光凝固治療、ラニビズマブを選択するべき状況
になることもあり得る。
本研究計画では中間解析を行わないこととされているが、本試験で比較される 2 つの治療は、ともに
薬事承認されているものではなく、一方は薬事承認され保険適用されている一定の評価が定まった
治療法であることを踏まえると、患者登録期間中に明らかにベバシズマブのラニビズマブに対する優
越性を検証できないことが判った場合、新規の登録を中止、あるいは、一旦中断して以降の対応を
検討するという規定を設けるべきではないか。申請医療機関の見解を提示されたい。また、逆に早
期有効中止基準を規定しなかった理由についても説明を加えて頂きたい。
【回答】
本研究は、研究計画書の 12.2 に記載したように当院の実績に基づき、その想定下において 70%の検
出力で検討が可能なように目標症例数（眼）の設定を行っています。その際に、中間解析を行うための
過誤確率の調整は前提とはしていません。また、一部の対象者の結果に基づき随時に研究結果を判断
することも適切ではないと考えています。さらに、ベバシズマブとラニビズマブの優越性の検証が困難な
ことが研究の途中で認識されても、主要評価項目についての各群の割合および割合の差を可能な精度
で推定することをすべきであると考えているため、早期有効中止基準は設定していません。
しかしながら、ラニビズマブがすでに薬事承認されているという事実に鑑み、設定した目標症例数（眼）
で実施するために、確率的な議論を避けた上で、様々な想定下で対象者の登録期間中に、明らかにベ
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