先進医療審査の事前照会事項に対する回答３

先進医療技術名： 重症未熟児網膜症に対する抗 VEGF（血管内皮増殖因子）薬の硝子体注射療法
2022 年 2 月 17 日
所属・氏名：神戸大学医学部附属病院 眼科 上田 香織

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１．研究計画書 p8 「4.1 選択基準」について
「未熟児網膜症に対する抗 VEGF 療法の手引き」(2020)によると、本研究の選択基準に含まれる
「③zoneⅡ, stage2 ROP with plus disease」はラニビズマブの評価が行われた「RAINBOW study の対
象とはなっておらず、評価が定まっていないため、今後の検討を要する」とされている。今回の研究で
この対象を含めることとした理由について説明して頂きたい。
【回答】
重要なご指摘を頂きありがとうございます。ご指摘の「③zoneⅡ, stage2 ROP with plus disease」の症
例は、本研究の対象のなかでは比較的軽症の部類ですが、このカテゴリーに該当する症例においても
実診療上はより重症の stage3 に移行し、zoneⅡ, stage3 ROP with plus disease となる可能性が十分あ
るために、治療の対象とすべきであると考えられております。一方で、
１) ラニビズマブの薬事承認の添付文書においては③も含めた「未熟児網膜症」全体が承認の対象
となっていること、加えて
２) 用法用量に関連する使用上の注意の記載には「自然治癒が期待できる軽症例及び外科的手術
の適応となる重症例における本剤の投与意義が明確ではないことから、本剤による治療を開始す
るに際し、患者の状態や病変の位置、病期、病型による重症度等を考慮し、本剤投与の要否を判
断すること。」とあり、ここに記された「自然治癒が期待できる軽症例及び外科的手術の適応となる
重症例」にも上記③の病態が当てはまらないこと
この 2 点により、本研究ではご指摘の③についても対象に含めることが妥当と考えました。
一方で、ご指摘のとおり③の症例が RAINBOW study で評価されていないことを鑑みて、RAINBOW
study と同様に③の症例を除外した対象集団においても主要評価項目についての部分集団解析を追加
し、結果の妥当性について考察することといたしました。

２．本研究のラニビズマブ群の治療方法（追加治療も含む）は、「未熟児網膜症に対する抗 VEGF 療法
の手引き」(2020)とは一致していないように見受けられるが、本研究遂行上必要性があって異なる規
定とされているのか。プロトコール治療設定根拠について説明を加えて頂きたい。
【回答】
ご指摘を頂きありがとうございます。本研究では未熟児網膜症の診療のタイミングを、治療後 10 週ま
では少なくとも週 1 回、以降は月 1 回と設定しています。「未熟児網膜症に対する抗 VEGF 療法の手引
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