【回答】
ご指摘ありがとうございます。より分かり易い表現とするべく、「修正週数」についての説明を以下の様
に修正いたしました。
（※未熟児の赤ちゃんは多くが満期産以前に出生していますので、出生後の日数については赤ちゃん
がそのまま胎内で成長していたと仮定した週数で「修正○○週」と表現します。例えば妊娠 32 週で出生
した赤ちゃんが生後 6 週間経過した場合、妊娠が継続されていたと仮定すれば妊娠 38 週となるため、
赤ちゃんは「修正 38 週」と表現されます。）

３．同意説明文書 「４.この臨床研究の対象となる赤ちゃんの病状と治療について」
１）未熟児網膜症の標準治療は、手術なのか、レーザー照射なのか、ルセンティスなのか、アバスチ
ンなのかが一般には理解できない記載である。また通常、臨床研究の治療は、標準治療に比べ効
果がある、もしくは標準治療では副作用があるために、より副作用の少ない効果がある治療を行う、
という書き方になるはずである。その臨床研究としての適切な説明を念頭に、もう少しわかりすく整理
すること。
２）ルセンティスは保険収載されている＝安全性・有効性が認められているのに、なぜレーザー照射
が必要になるのか。アバスチンは本来どのような治療に使い、それについては、安全性・有効性が
認められているが、未熟児網膜症では、何が足りないから保険収載されていないのか。わかりやすく
説明を追加すること。
３）「抗 VEGF 薬そのものの全身への影響も小児においては十分に調べられていません。」ということ
であれば、有効性だけではなく、安全性も、全身への影響という意味では、明らかになっていないと
いう理解でよいか。そうであれば、「全身への影響」は、どのような項目で有効性や安全性の判断を
するのか。
【回答】
ご指摘を頂きましてありがとうございます。1)について、未熟児網膜症の標準治療は硝子体注射が普
及する以前はレーザー治療となっておりましたが、抗 VEGF 薬のアバスチンが上市され、本疾患にも使
用されるようになってからは、徐々に硝子体注射が治療の第一選択となってきております。上記の点を
踏まえ、同意説明文書 4.について、未熟児網膜症の治療についての説明を「これまでの未熟児網膜症
の治療は、従来は網膜をレーザーで焼く方法が第一選択でしたが、焼いた部分の視野が失われたり、
将来的に非常に高度な近視が生じたりするというデメリットがありました。2010 年頃より、網膜の異常な
血管を退縮させる抗 VEGF 薬が普及し始め、徐々に硝子体注射治療が第一選択となりつつあります。」
と記載整備いたしました。
2)について、未熟児網膜症に対する硝子体注射においては、first in class であるアバスチンの使用実
績が世界で先行している一方、日本や欧州では遅れて上市されたルセンティスが未熟児網膜症に対し
先行して薬事承認を得たという逆転現象が生じております。これらの点と欧米の治療実績から、アバス
チンもルセンティスに劣らない有効性・安全性が期待できると考えております。かかる逆転現象は各薬剤
の個別の開発戦略にも影響されますので、現時点でのわが国での薬事承認の有無が、一概に有効性
や安全性についての差異をそのまま反映しているとは限らない状況と考えております。
2

21