薬事承認申請までのロードマップ
試験薬： ベバシズマブ（製品名：アバスチン®）（中外製薬）
先進医療での適応疾患：重症未熟児網膜症

先行臨床研究

除外基準：親権者から本研究に不参加の申
し出があった児
予想される有害事象：硝子体注射手技なら
びに抗VEGF薬に伴う循環障害

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薬事承認を目指し
関連企業と交渉中
海外での現状
薬事承認：なし

薬事承認に向けた取り組みもなし

薬
事
承
認
申
請
新しいデザインの
治験の実施を検討

選択基準：ETROP studyに基づき、重症未
熟児網膜症として治療介入を要すると判断
される児

薬事承認申請に
至らなければ

当該先進医療における

試験名：
重症未熟児網膜症に対する 抗VEGF薬
の硝子体注射療法
試験デザイン：
単施設、実薬対照非盲検無作為化比較
試験
期間：
登録期間 3年間、
追跡期間 最終登録日より6か月間
被験数：
60眼（Ranibizumab 30眼、
Bevacizumab 30眼）を予定
主要評価項目：
各治療眼においてプロトコル治療後、
24週までに第三者評価で何らかの追加
治療を要する所見と判定された割合
副次評価項目：
有効性評価項目：治療後4,10,24週目ま
でに追加加療を要した眼数
安全性評価項目：眼内炎/水晶体損傷/
穿刺による網膜剥離/眼底出血の割合/
循環器疾患の発症ないし悪化の割合

公知申請の 検討

試験名：
重症未熟児網膜症に対する抗VEGF薬単独
効果に関する後ろ向き比較研究
試験デザイン：
単施設、後ろ向き、2群間比較研究
期間：
2018年10月1日～2021年6月30日
被験数：
Bevacizumab 15眼、Ranibizumab 23眼
Bevacizumab 1眼、Ranibizumab 14眼
結果の概要：追加治療の必要性について、
群間差47.5% (95%信頼区間 17.3 -77.6;
p=0.0010)であった。

先進医療