研究法や先進医療制度下で求められている報告の基準に関する言及がなく、それらを明示する必
要がある。そのほか、先進医療制度下で求められている定期報告に関する事項や、臨床研究法と
先進医療制度下での報告との重複が生じた場合の対応等についても記す必要がある。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。研究計画書の 9.2 に独立データモニタリング委員会への報告基準を以
下の事項として記載いたしました。
・重篤な疾病等
・予測できない疾病等
・失明や大幅な視野欠損が明らかとなった場合
・眼内炎、水晶体損傷、注射針穿刺による網膜剥離・眼底出血、呼吸不全、窒息、心筋梗塞、
その他心血管障害
また、臨床研究法や先進医療制度で求められている報告や定期報告に関する事項につきましては
「疾病等が発生した場合の対応に関する手順書」に記載されていますが、研究計画書において言及され
ていませんでしたので、研究計画書中に「疾病等が発生した場合の対応に関する手順書」において記載
されている旨を明記いたしました。

７．提出された資料において ranibizumab で不十分な点に対する bevacizumab の期待については言及
されているが、例えば RCT ではないものの ranibizumab、bevacizumab、aflibercept を比較検討した
結果の報告などを見ると（https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35094229/）、bevacizumab と aflibercept
との間にはさほど大きな違いは無いようにも見受けられる。aflibercept の開発・薬事承認申請が進ん
でいるなかで、あえて bevacizumab の ranibizumab を比較対照とした評価が必要であることの理由に
ついて、改めて申請医療機関の見解を提示して頂きたい。
【回答】
ご指摘を頂きありがとうございます。私共もこの論点は非常に重要と考えております。ご提示を頂きま
した文献を含め、最近アフリベルセプトの効果を示唆する文献がいくつか散見され、そこからアフリベル
セプトの未熟児網膜症に対する薬事承認への動きがみられていることは承知しております。
研究責任者は未熟児網膜症の治療を行うにあたり、病態の最終形である網膜剥離への進展を防ぐべ
くできるだけ早く病勢を鎮静化させることは、本研究上のみならず診療上においても最低限満たすべき
目標であることは言うまでもございません。
この観点から、ご提示いただきました文献においても、複数回の硝子体注射や追加レーザー治療を
含め、最終的な病勢のコントロール如何が主な評価対象となっております。
一方で、未熟児すなわち低出生体重児については、病勢のコントロールが安定しない場合、児の全身
に対して負担になる眼底検査の頻度を増加させざるを得ない上、硝子体注射やレーザー治療において
は気管挿管や薬剤を併用し鎮静を行いますので、その都度大きな侵襲を伴う処置となります。加えて、
現在の医療において、未熟児網膜症の治療はすべて「視機能が悪くなる可能性を小さくする」治療であ
り、「視機能を伸ばす」治療ではなく、視機能の発達は最終的に患児本人の成長に依存するのが現状で
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