合、主要評価項目は、有効性あるいは安全性において、その国際共同治験が成功あるい
は失敗したという解釈が地域間及び規制当局間で確実に一致するように、上記の基準を
満たし、さらに関連する全ての規制当局によって受け入れ可能なものでなければならない。
主要評価項目を規制当局間で一致させることにより、単一の（主要）評価項目を評価
するための試験全体の症例数と検出力を全体集団に基づいて決定できるようになり、またこ
れらについて規制当局の合意も得ることができる。十分に正当化された科学的又は規制上
の理由により合意できない場合は、複数の規制当局による異なる要件を満たすように、該
当する評価項目の項で対応を記載した上で単一の治験実施計画書を作成すべきである。
この場合、規制当局ごとに異なる主要評価項目に基づき試験の成功が判断されるため、
規制上の意思決定のために複数の評価項目について多重性の調整を行う必要はない。
国際共同治験では、主要評価項目の定義に関してさらなる考慮が必要となる場合があ
る。死亡率や他の直接測定可能な結果などの評価項目は明白な評価項目であるが、その
他の評価項目については明確かつ統一された定義が必要である（例えば、無増悪生存期
間）。国際共同治験で特に懸念されるのは、地域間で異なる理解や評価がされうる評価
項目である。例えば、入院、精神症状尺度、生活の質の評価及び疼痛尺度などが挙げら
れる。このような尺度が正しく解釈されることを保証するために、国際共同治験開始前にこ
のような尺度の妥当性を確認し、関連する全ての地域に適用可能であることを十分に示す
べきである。
国際共同治験の主要評価項目は、参加地域での使用経験が既にある項目とすべきであ
る。国際共同治験に参加する一地域あるいは地域の一部でしか使用経験のない評価項
目を主要評価項目に設定する場合、これから実施する試験でその評価項目の臨床的妥
当性に関する更なる情報が得られるということを念頭に置き、主要評価項目としての受け入
れ可能性に関し、科学的根拠に基づいて規制当局と協議・合意する必要があるだろう。
評価項目の選択及び定義の他に、主要評価項目の評価時期及び評価方法についても
規制当局の合意を得ておくべきである。

副次評価項目

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