個々の地域における治療効果とそれらの不確実性の程度を推定し、報告するための適切
な統計手法を、治験実施計画書の統計解析の項に記載すべきである。この計画には、治
療効果の報告に関心のある各地域あるいは併合された地域における治療効果を頑健に推
定するために、十分な症例数であるかの見極めを含めるべきである。ある地域の症例数が
非常に少なく、効果の推定値が信頼できない可能性がある場合には、他の手法を利用す
ることを検討すべきである。他の手法としては、共通性に基づく追加的な地域の併合、適切
な統計モデルを用いて他の地域や併合された地域の情報を活用することなどの選択肢を模
索することが考えられる。内因性・外因性民族的要因を考慮する方法として、このような状
況では共変量で調整する統計モデルが特に重要になる場合がある。地域の症例数が少な
く、外れ値が過度に影響を及ぼしている場合には、全体集団の効果の推定値と個々の地
域のデータを利用した推定値の加重平均を用いる方法（縮小推定値）が考慮できる場
合もあるかもしれない。内因性・外因性民族的要因が地域の治療効果の推定にどのように
影響するかを理解した上で、適切な統計手法に基づき、モデルを選択すべきである。また、
モデルに必要な仮定を変えた感度分析を計画する必要がある。

試験の質が統計解析に及ぼす影響
試験実施上の地域間差は、解析時に、全体集団の治療効果の検出力だけでなく、治療
効果の一貫性評価に対しても悪影響を及ぼす可能性がある。被験者のフォローアップのよう
に治験の質に影響する重要な要素は、地域間で一貫して管理され、治験中に特定された
問題は可能な限り早期に修正されるべきである。
国際共同治験の実施中に、治験モニタリング及び盲検下レヴューを実施することで、その治
験の解析計画に変更を加える必要がある様々な課題が明らかになる場合がある。例えば、
国際共同治験では、地域又は属性別集団の併合戦略が計画時に慎重に定義されるが、
複数の地域の集団から基準値特性（例えば、内因性・外因性民族的要因）に関するデ
ータが十分に蓄積された後に、併合戦略を修正することがより適切な評価を行うために必
要となる場合があるかもしれない。しかし、そのような変更を行う場合は、根拠を示し、関連
する規制当局と協議を行い、治験の信頼性が損なわれない形で実施すべきである。

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