1. 緒言
1.1.

ガイドラインの目的

医薬品開発のグローバル化の進展と共に、国際共同治験で得られたデータが、医薬品の
製造販売承認を得る主たる根拠として、各地域及び各国の規制当局に受け入れられるこ
とが重要となってきている。本ガイドラインの目的は、世界各地域での承認申請において国
際共同治験の受け入れ可能性を高めるため、国際共同治験の計画及びデザインの一般
原則を示すことである。本ガイドラインでは、戦略上の課題に加えて、検証的国際共同治
験の計画及びデザイン上の課題を取り上げるが、E5、E6、E8、E9、E10 及び E18 など他
の ICH ガイドラインと併せて活用すべきである。

1.2.

背景

医薬品開発のグローバル化の時代において、各規制当局から異なる要件、ときに相反する
要件が求められることもあり、医薬品のグローバル開発が困難となる場合がある。同時に、
各規制当局は、医薬品の承認審査において国際共同治験成績を評価する際に、ますま
す多くの課題に直面している。国際共同治験成績は、しばしばその医薬品開発プログラム
において事前に一致した規制当局の見解を得ることなく、複数の規制当局に提出されてい
る。ある地域から別の地域への試験結果の外挿に関する課題については、ICH E5 ガイドラ
インで示されているが、現在、国際共同治験の計画及びデザインを取り上げた ICH ガイドラ
インはない。
本ガイドラインに準じて実施される国際共同治験では、全体集団において、安全性評価を
含む医薬品の治療効果を評価することが可能となるだけでなく、内因性及び外因性民族
的要因（ICH E5 ガイドラインに記載されている民族的要因）が治療効果に及ぼす潜在
的な影響を検討することも可能となる。本ガイドラインに準じて適切にデザインされ実施され
る国際共同治験は、より効率的な医薬品開発を促進し、異なる地域の複数の規制当局
に対して、製造販売承認申請を同時に実施する可能性を高めうるだろう。その結果、世界
中で新医薬品へのより早期のアクセスが可能となるかもしれない。さらに本ガイドラインに準じ
て国際共同治験を実施することにより、医薬品の治療効果が地域間や集団間でどの程度
変動するか、またこの変動が内因性・外因性民族的要因によってどの程度説明できるかに

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