症例数設定において重要な留意点は、治療効果が対象となる集団全体、具体的に当該
試験に参加した地域に適用されるという仮定に基づき、全体集団の治療効果を評価できる
よう十分な症例数を確保することである。国際共同治験は、この仮定がどの程度成り立つ
かを評価するための貴重な機会となる。国際共同治験では通常、ランダム化と統計解析の
双方において、地域による層別化が行われる。地域間の治療効果の一貫性を評価した上
で、臨床的に重要な差異が観察された場合には、その差異が内因性・外因性民族的要
因の違いに起因するかどうかを見極めるために、さらなる探索が行われるべきである（2.2.7
項参照）。これらの留意点に関する検討結果は、国際共同治験の全体的なデザインに反
映されるべきであり、症例数設定や各地域への配分に影響することになるだろう。

試験全体の症例数
一般に、国際共同治験の主要な目的は、国際共同治験の全参加地域における全被験
者の治療効果の平均を評価（推定及び検定）することである。試験全体の症例数は、こ
の目的を達成できるよう設定される。臨床試験で一般的に用いられ、また国際共同治験に
おいても用いられる治療効果の例として、罹患率や死亡率のハザード比、（ベースライン値
で調整された）平均血圧の群間差、好ましいあるいは好ましくない事象の相対リスクなどが
ある。
ICH E9 ガイドラインで述べられている臨床試験の症例数を決定するための一般的な原則
は国際共同治験にも同様に適用される。これらの原則に加え、国際共同治験においては
次の二つの要因が特に重要である。つまり、（i）国際共同治験に参加する全ての地域に
おいて臨床的に重要であると考えられる治療効果の大きさ、（ii）全ての地域の併合デー
タにおいて予想される地域間の主要評価変数のばらつきである。これらの要因を考慮するこ
とによって、国際共同治験の症例数は、単一地域での試験に比べて増加することもある。
増加の程度は、特定の疾患や治験薬の作用機序、内因性・外因性民族的要因やその要
因が各地域において被験薬の反応にどの程度影響を及ぼすかによって異なる。治験薬の開
発早期の探索的試験において得られた、評価対象となる集団のデータは、症例数設定に
おいて重要な情報となるだろう。

各地域への症例数配分

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