ることが知られている因子は、異なる治療効果の予測因子であることがしばしば判
明するため、はじめに調査されるであろう。予後因子の分布が地域間で異なること
が判明した場合、治療効果の明らかな地域間差は予後因子の分布の違いで説
明できる場合がある。
3. 既知の因子を探索しても説明できない地域間差については、その差に関して納得
できる理由を特定するため、あるいは観察された不均一性をさらに理解するため
に、事後的な検討がさらに必要となるかもしれない。場合によっては、他の臨床試
験データなどの追加データや他の情報源からの裏付けとなる証拠が、観察された地
域間差の理解のために必要となるかもしれない。
このような起こり得る事態については、計画段階で慎重に検討すべきである。

計画された部分集団解析
国際共同治験で観察される可能性がある地域間あるいは併合された属性別集団間の治
療効果の差を検討するための解析に加えて、通常の臨床試験と同様、その他の部分集団
解析（例えば、性別や年齢による治療効果の差異の検討）にも関心が払われるものであ
り、そのような部分集団解析を計画すべきである。全体集団の治療効果に対して部分集
団間で違いが観察された場合、その部分集団間の違いが地域あるいは併合された地域に
おいても認められるかどうかを探索することは有益であろう。
要約すると、治療効果の一貫性評価は、規制当局の意思決定に役立つように丹念に行わ
れるべきである。地域、併合された属性別集団あるいは部分集団の結果の信頼性は、生
物学的合理性、内的一貫性（例えば、他の副次評価項目で観察される地域間のばらつ
きと同様な傾向）や外的一貫性（例えば、同じ医薬品の他の臨床試験で同様の傾向が
観察される）、証拠の説得力、臨床的意義や統計学的な不確実性を考慮の上、判断す
べきである。上述のような観点から検討を行い、ある結果を支持する所見が多ければ多いほ
ど、その結果は誤りではない可能性がますます高くなる。臨床的観点と統計学的観点の両
面から一貫性を評価することが肝要であろう。

地域毎の治療効果の推定

24