Ｑ14
有効性に関する検討事項には何を記載すべきか。
Ａ14
承認前には十分に検討できなかった有効性に関する検討事項を記載すること。
例えば、以下の場合が想定される。
・ 承認後には臨床試験で検討した投与期間を超える長期間の投与が想定され
るが、作用機序等から長期投与により有効性の減弱が懸念されるなど、長期
投与時の有効性に関する情報収集が必要となる場合
・ 承認前には探索的なエンドポイントに対する本剤の有効性のみが示されて
おり、真のエンドポイントに対する有効性を検討することが重要である場合
個別には、承認審査や製造販売後の確認の過程において、その記載の要否を総
合機構と協議すること。なお、承認の範囲外の効能・効果又は用法・用量に関す
る検討内容は記載する必要はない。
Ｑ15
海外でのみ実施している臨床試験や調査からの情報収集は、追加の医薬品
安全性監視活動や有効性に関する調査・試験として記載するのか。
Ａ15
記載しない。ただし、海外でのみ実施している臨床試験や調査からの情報が、
安全性検討事項や有効性に関する検討事項の検討・評価に用いられる場合には、
必要に応じて、安全性検討事項や有効性に関する検討事項の項への記載を考慮
すること。
（その他）
Ｑ16
適応外使用での使用等によるリスクは、ＲＭＰの検討対象に含まれるか。
Ａ16
原則、ＲＭＰの検討対象は承認の範囲内である。しかし、適応外使用等につい
ても、特に着目すべき状況にあるなど、ＲＭＰの対象に含めるか検討が必要な場
合もある。
Ｑ17
ＲＭＰに関する総合機構の相談窓口はどこか。
Ａ17
ＲＭＰに関する相談は、承認審査中は各担当審査チーム、承認後は医薬品安全
対策第一部又は医薬品安全対策第二部で対応する。ただし、承認後であっても、