別紙１
先進医療 B
評価委員

主担当： 竹内
副担当： 後藤

実施計画等評価表（番号 B147）
副担当： 飛田

技術専門委員：大塚

先進医療の名称

ロルラチニブ耐性・不忍容ALK融合遺伝子陽性肺がんに対するギ
ルテリチニブ療法

申請医療機関

岡山大学病院

医療技術の概要

ALK 融合遺伝子陽性肺がん（ALK 肺がん）に対しては現在 5 種
類の ALK 阻害薬が使用可能だが、実臨床では効果と安全性の面
で優れた第二世代 ALK 阻害薬であるアレクチニブが用いられる
ことがほとんどである。しかし、治療開始から数年以内に薬剤
耐性となるため、二次治療としては第二世代 ALK 阻害薬である
ブリグチニブ、もしくは第三世代 ALK 阻害薬ロルラチニブが用
いられる。特にロルラチニブは他の ALK 阻害薬に耐性化を示す
様々な ALK 二次変異に対して有効性が確かめられている。一方
でロルラチニブ治療後もやはり薬剤耐性を生じるが、ロルラチ
ニブに耐性化を生じる ALK 遺伝子変異に対して有効な ALK 阻害
薬は開発されていない。
申請者は、前臨床研究において白血病に用いられるギルテリ
チニブが強い ALK 阻害効果を持ち、ALK 肺がんに対して有効で
ある可能性を発見した。また、他グループからの前臨床の報告
では、既存のすべての ALK 阻害薬に耐性を示す ALK 遺伝子変異
に対してギルテリチニブが強い阻害作用を示すことが報告され
ている。
本研究では、治療法が確立しておらずアンメットニーズのあ
るロルラチニブ耐性または忍容性のない ALK 融合遺伝子陽性の
進行又は再発の非小細胞肺がんを対象とし、これまで肺がんに
おける有効性が確かめられていないギルテリチニブを用いた治
療方法の確立を目指す。
○主要評価項目：疾病等
疾病等の評価には骨髄抑制（血小板減少・貧血・好中球減少）、
QT 間隔延長、心膜炎、心不全心嚢液貯留、肝機能障害（AST 上
昇・ALT 上昇・ビリルビン上昇・γ-GTP 上昇）、腎障害、消化管
穿孔、間質性肺疾患、過敏症、可逆性後白質脳症症候群が含ま
れる
○副次評価項目：
1) 奏効割合・病勢コントロール割合
2) 6 か月時点の無増悪生存割合、ならびに無増悪生存期間

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