さらに、疾患登録システムについて、アカデミアにおける限定的な利用
だけではなく、新薬等の開発にも利用されうるような取組みを一層進め
る必要がある。
これに関して、リアルワールドデータを活用するための基盤整備に当た
っては、データの収集・管理等を取り扱う人材育成を進めるとともに、
データの活用に当たっては、その特性を適切に把握するため、統計・疫
学等の知識・経験がある者を積極的に参画させていくべきと考えられた。
なお、リアルワールドデータの利活用促進に関する臨床研究中核病院の
あり方については、「臨床研究中核病院のあり方」の節にまとめて記載
する。
Ⅳ．小児疾病・難病等の研究開発が進みにくい領域の取組み
（１）背景・課題
小児疾病・難病等、治験が進みにくい分野の臨床研究の推進については、
従来、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する
法律（昭和 35 年法律第 145 号）における希少疾病用医薬品等に係る指
定制度や、診療報酬上のインセンティブの付与、AMED におけるプロジェ
クト管理の実施といった取組みを行ってきた。
特に、小児用医薬品については、アカデミアと製薬企業が連携して、我
が国において優先的に開発すべき医薬品のリストの作成等を行い、製薬
企業に対して開発要請を行うことにより、小児用医薬品の臨床試験が効
率的に実施できる支援体制の構築に取り組んできた。
しかしながら、小児疾病や難病等については、依然として開発が進みに
くい状況であり、引き続きこれを支援していく必要がある。
併せて、既存の臨床研究中核病院や製薬企業等による取組みの下では、
必要とされる研究開発がなかなか進まない領域、すなわち小児疾病・難
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