十分に担保されていると考えられ、さらには本邦においてクラス 3 の医療機器承認が得ら
れている安全性が確保されているものになります。

４．試験実施計画書について、
p13 選択基準で、年齢が 20 歳～70 歳となっています。Proof of Safety 試験である先行
研究 2 例（jRCTc032200027）では、対象が 20 歳～50 歳となっております。対象年齢は
50 歳以下とすべきではないでしょうか。
また、除外基準で、
・血小板が 5 万/μL 未満とありますが、出血を目視で確認できない手技ですので、この
値が適切か どうか説明してください。
・Hb 8 以下とありますが、重度貧血が骨髄採取での出血によりあり得ますので、この値
が適切とする根拠を示してください。
・HbA1c 9.0 以上のコントロール不良の糖尿病患者とありますが、この閾値の適切性に
ついて、見解をお示し下さい。
そのほか、併用薬に関する除外基準がなく、効能の評価に影響を与えうると考えます。
見解をご教授ください。
【回答】
貴重なご意見、感謝申し上げます。
まず、適応年齢は、本試験の適用する患者の年齢層は 20 歳から 40 歳台であると認識し
ておりますが、実臨床の適用を考えると、少数でありながらも 50 歳以上もいらっしゃるので
はないかと考え、当初の研究計画書案としておりました。しかしながら、被験者の安全性を
再考し、本試験の主要な層であり、先行研究でも経験をもつ 50 歳以下に絞ることとしまし
た。
次に、除外基準に関して、臨床的に見て明らかな基準として数値を記載していましたが、臨
床的な観点からも明確化した方が、患者の安全性を担保できると考え、以下のように記載
します。
まず、血小板数ですが、
「末梢血で血小板数が重度異常値（5 万/μL 未満）を示す患者もしくは明らかな出血傾向を
示す患者」に変更します。ガイドライン(科学的根拠に基づいた血小板製剤の使用ガイドライ
ン：2019 年改訂版)において、「外科手術前血小板輸血トリガー値が 5 万/μL とされ、止血
が確認されるまで血小板数 5 万/μL を維持すること」、と示されていること。さらには、厚労
省の血液製剤の使用指針においても、「一般に，血小板数が 5 万/μL 以上では，血小板輸
血が必要となることはない。」、「術前あるいは施行前の血小板数が 5 万/μL 以上あれば，
通常は血小板輸血を必要とすることはない。」とあることからから、5 万/μL を最低限のライ
ンと設定いたしました。

2

15