【別添４】
「特発性大腿骨頭壊死症に対する自家濃縮骨髄液移植」の有効性及び
安全性の評価（申請書類より抜粋）
７－１．有効性及び安全性の評価
主要評価項目
・自家濃縮骨髄液移植術後２年における骨頭圧潰※1 の有無
※1 厚生労働省指定難病研究班が作成した基準に則り、単純レントゲン二方向を用いて骨頭の形態を評価
する。当該評価は本研究に参加していない整形外科学会専門医３名で構成された効果安全性評価委員会を
設置し、圧潰の有無の判断を行う。症例１人の画像評価について担当する評価委員は２名とし、２名の評
価が一致する場合は最終判定とする。もし、評価が一致しない場合は、委員会審議とし、当初評価を行わ
なかった３人目が評価を行い、３人の評価の合議制とする。なお、詳細な評価手順は、効果安全性評価委
員会標準手順書にて規定する。
副次的評価項目
・ 有害事象
・ 疼痛評価：全例を対象に治療期間および観察期間における疼痛評価を行う。
・ 股関節機能評価：全例を対象に、WOMAC スコア、JHEQ スコアを実施し、股関節機能を評価する。
壊死体積の変化：術前・術後 6 ヶ月、1 年、２年の時点の MRI で壊死体積の比較検証を行う。

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