【回答】
重要な点に関するご質問ありがとうございます。
まず、
「片側」とは、
「一つの大腿骨頭のための」という意図でした。実施届出書等、修
正いたします。
次に詳細の説明ですが、本試験では、一つの大腿骨頭に濃縮骨髄液 12ml を移植し、濃
縮骨髄液 6ml を品質試験に使用する計画です。そのためには、3 つの遠心分離用バック
(1 つあたり 54ml)に骨髄液 162ml を注入する必要があります。骨髄液を遠心分離用バ
ックに注入する過程でシリンジ内にわずかですが遺残骨髄液が生じることを考え、骨
髄液約 165ml 採取することとしています。一方、非常に稀ではありますが、骨髄液の採
取に時間を要することも経験しており、そのような場合には、一つの大腿骨頭に移植す
る予定の濃縮骨髄液 12m を作るためには最低限の 108ml の骨髄液が必要になるため、
108ml の採取を目標値と設定しました。そして、全身麻酔のリスク等を考え、骨髄液採
取は 1 時間を超えないことといたしました。
このように、非常に稀では有りますが、万が一骨髄液採取に時間を要する場合において
も安全にかつ最大の利益が得られるように、規定量に満たない骨髄液の取り扱いを設
定しておく必要があり、本研究では、全量を移植に用いる計画にしております。
その理由としては、骨髄液が採取される段階では、既に患者さんは試験に組み入れられ
ており、また全身麻酔もかかっている状況で手術室にいる状態になります。そして、自
家の細胞ソースを用いる再生医療技術になるため、規定上の最大投与量(約 12ml)でな
くても、本人から採取できる最大投与量を投与するということになり、一定のリスクの
上で、ベストの治療を行う目的のためです。治療効果においても、設定した骨髄液に満
たない量の移植を行なった場合も含めて評価を行う予定としています。
また、同様の場合において、品質試験を実施しない理由としては、過去の報告で示され
ている本再生医療の安全性と、品質試験の結果は手術の数日後に判明することを鑑み、
規定量未満の濃縮骨髄液を用いてでも品質検査を実施すること自体の当該患者への直
接的なメリットよりも、治療効果が減弱するデメリットの方が大きいと判断している
ためです。一方、ご指摘の通り、試験全体の安全性を考える上では、品質試験は重要に
なってきますが、上記のような品質試験ができない状況は極めて稀であり、そのような
状況でも安全にかつ最大限の治療効果が得られるよう計画した次第です。そして、本試
験の安全性は、細胞の採取後に、単純な操作で短時間に体内に投与するといった性質を
鑑み、品質試験だけではなく、厳格な細胞採取前スクリーニング、細胞出荷時の目視判
定や術後の患者の状態や採血結果等により総合的に検討し安全性を担保する計画にな
っております。
３．実施届出書、ロードマップについて

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