先進医療審査の事前照会事項に対する回答４

先進医療技術名：特発性大腿骨頭壊死症に対する自家濃縮骨髄液移植
2022 年 9 月 9 日
所属・氏名：順天堂大学・本間康弘

１．病型 Type C1 と C2 の患者が本試験に組み入れられる比率についての考えについてお示し下さ
い。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。次の二つの理由により、本試験において C1 と C2 が同じ比率になること
は考えにくいと判断しています。
1.

過去の報告で Type C１と C2 の圧潰確率が大きく異なること

2.

実臨床において、両側罹患例で片側が圧潰している患者における対側股関節が Type C2 である
場合には既に圧潰していることが多く、本試験の対象から外れてしまうこと

そこで今回は、我々の過去の比率を元に比率を４：1 に設定しました。

２．本技術では閾値の 48%に対して 50%リスク減少を期待している点の臨床的な意義を明確にして下さ
い。
【回答】
外科医としての臨床的な観点からは、本技術の有効率が 50%を大きく下回るようであると、低侵襲で合
併症が少ない手術であるものの、リスクベネフィットのアンバランスが生じていると考えております。対側
の人工股関節全置換術と同時に本技術を受けることから、少なくとも 50%リスク減少があれば、リスクベ
ネフィットのバランスが十分に取れていると判断しました。
また、本技術と類似した再生医療技術を行った術後 2.3 年での圧潰率が 22% (Wang BL, et al. Arch
Orthop Trauma Surg, 2010.)、術後 5.0 年で 23.1% (Gangji V, et al. Bone, 2011.)とされており、それらの研
究と本研究の病型の割合は必ずしも同じでないものの、今回の設定である圧潰率 24%(約 50%リスク減
少)と類似の結果となっております。
なお、本試験の評価のタイミングとしては、術後 2 年と設定していますが、2 年目以降も圧潰が生じない
ことで、疼痛や手術(人工関節挿入)のタイミングをできるだけ遅らせることは、患者の QOL を上げるなど
臨床的に非常に意義があるものと考えます。
以上

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