有効性が認められた事例：実施届出書の様式第３号「７－２．予定の試験期間及び症
例数」①有効性が認められた事例、についてです。こちらには２例が記載されていま
す。いずれの症例も『骨髄液移植実施後、問題なく退院となった』と記載されています
が、主要評価にも使用されている移植２年後の骨頭圧潰の程度などを明記する必要が
あると考えます。
また、添付された薬事承認申請までのロードマップには、
『２症例とも初診時より約
２年間経過しているが、病期の進行を認めていない』と記載されていますが、
『初診時』
ではなく、
『骨髄移植時から２年間』とすべきではないでしょうか？進行がないという
記載も科学的表現として適切でしょうか？ご説明願います。
【回答】
ご指摘感謝申し上げます。
2 症例において、非圧潰大腿骨頭は骨髄移植後 2 年で骨頭圧潰を認めておりません。実
施届出書へ追記いたします。
ロードマップですが、2 症例とも、「非圧潰大腿骨頭は、骨髄移植時より約 2 年が経過
しているが非圧潰を維持しており、骨頭圧潰抑制効果が示されている。」に修正いたし
ました。
４．実施届出書について
予定試験期間及び予定症例数の設定根拠：実施届出書の様式第３号「７－２．予定
の試験期間及び症例数」「予定試験期間及び予定症例数の設定根拠」についてです。
予定の試験期間及び症例数の設定根拠には、期待比率０．２４とされていますが、
その根拠はどのようなエビデンスに基づいているのでしょうか。ご説明願います。
【回答】
外科医としての臨床的な観点からは、本技術の有効率が 50%を大きく下回るようであると、
低侵襲で合併症が少ない手術であるものの、リスクベネフィットのアンバランスが生じている
と考えております。対側の人工股関節全置換術と同時に本技術を受けることから、少なくとも
50%リスク減少があれば、リスクベネフィットのバランスが十分に取れていると判断しました。
また、本技術と類似した再生医療技術を行った術後 2.3 年での圧潰率が 22% (Wang BL, et
al. Arch Orthop Trauma Surg, 2010.)、術後 5.0 年で 23.1% (Gangji V, et al. Bone, 2011.)とさ
れており、それらの研究と本研究の病型の割合は必ずしも同じでないものの、今回の設定で
ある圧潰率 24%(約 50%リスク減少)と類似の結果となっております。
なお、本試験の評価のタイミングとしては、術後 2 年と設定していますが、2 年目以
降も圧潰が生じないことで、疼痛や手術(人工関節挿入)のタイミングをできるだけ遅
らせることは、患者の QOL を上げるなど臨床的に非常に意義があるものと考えます。
以上

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