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【資料３－４】医薬品等行政評価・監視委員会における海外調査（個別医薬品の欧米での承認状況）［1.2MB］ (11 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_47693.html |
| 出典情報 | 医薬品等行政評価・監視委員会（第18回 12／23）《厚生労働省》 |
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販
通し番号
売
名
一
般
新成分
○
海外承認
なし
○
先駆け
○
特例承認
0
条件付き
○
緊急承認
0
名
R1-05
ビルテプソ点滴静注250 mg
ビルトラルセン
国内承認日
2020/3/25
JAN（英名）
INN
承認を受けた効能・効果
Viltolarsen
viltolarsen
エクソン53スキッピングにより治療可
能なジストロフィン遺伝子の欠失が確
認されているデュシェンヌ型筋ジスト
ロフィー
国内発売日
2020/5/20
承認を受けた効能・効果
（※…国内承認のない効能・効果）
FDA
最終調査日
2022/7/20 ※調査完了
承認の有無
（承認日）
Drug Name（販売名）
Active Ingredients（成分名）
VILTEPSO
VILTOLARSEN
2020/8/12
承認情報URL
エクソン53スキッピングにより治療可
能なジストロフィン遺伝子の欠失が確
認されているデュシェンヌ型筋ジスト
ロフィー
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2020/212154Orig1s000TOC.cfm
REMSの対象
REMSで日本のRMPにはない安全上の懸念
HCPガイド等
なし
なし
なし
販売中止・回収情報
販売中止・回収の理由
販売中止・回収の概要
なし
なし
なし
医療従事者向け情報
https://www.viltepso.com/hcp
（企業側URL）
承認時～最新版添付 追加項目：
文書における安全性
2021/3/10 腎毒性の項目で、尿タンパクの測定法に関する留意点を追加。
情報の改定
腎毒性については、日本の添付文書でも「NAG増加」「β2ミクログロブリン増加」が指摘されている。
備考
承認を受けた効能・効果
（※…国内承認のない効能・効果）
EMA
最終調査日
Name（販売名）
2024/11/19
Active substance（成分名）
承認の有無
（承認日）
0
viltolarsen
なし
（オーファン）
承認情報URL
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3202282
日本のRMPにはないRMP上の重要な特定されたリスク
左記のリスクへの対策
0
0
販売中止・回収情報
販売中止・回収の理由
販売中止・回収の概要
0
0
0
承認時～最新版添付
文書における安全性 0
情報の改定
備考
2020/6/4にオーファン指定。
11
通し番号
売
名
一
般
新成分
○
海外承認
なし
○
先駆け
○
特例承認
0
条件付き
○
緊急承認
0
名
R1-05
ビルテプソ点滴静注250 mg
ビルトラルセン
国内承認日
2020/3/25
JAN（英名）
INN
承認を受けた効能・効果
Viltolarsen
viltolarsen
エクソン53スキッピングにより治療可
能なジストロフィン遺伝子の欠失が確
認されているデュシェンヌ型筋ジスト
ロフィー
国内発売日
2020/5/20
承認を受けた効能・効果
（※…国内承認のない効能・効果）
FDA
最終調査日
2022/7/20 ※調査完了
承認の有無
（承認日）
Drug Name（販売名）
Active Ingredients（成分名）
VILTEPSO
VILTOLARSEN
2020/8/12
承認情報URL
エクソン53スキッピングにより治療可
能なジストロフィン遺伝子の欠失が確
認されているデュシェンヌ型筋ジスト
ロフィー
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2020/212154Orig1s000TOC.cfm
REMSの対象
REMSで日本のRMPにはない安全上の懸念
HCPガイド等
なし
なし
なし
販売中止・回収情報
販売中止・回収の理由
販売中止・回収の概要
なし
なし
なし
医療従事者向け情報
https://www.viltepso.com/hcp
（企業側URL）
承認時～最新版添付 追加項目：
文書における安全性
2021/3/10 腎毒性の項目で、尿タンパクの測定法に関する留意点を追加。
情報の改定
腎毒性については、日本の添付文書でも「NAG増加」「β2ミクログロブリン増加」が指摘されている。
備考
承認を受けた効能・効果
（※…国内承認のない効能・効果）
EMA
最終調査日
Name（販売名）
2024/11/19
Active substance（成分名）
承認の有無
（承認日）
0
viltolarsen
なし
（オーファン）
承認情報URL
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3202282
日本のRMPにはないRMP上の重要な特定されたリスク
左記のリスクへの対策
0
0
販売中止・回収情報
販売中止・回収の理由
販売中止・回収の概要
0
0
0
承認時～最新版添付
文書における安全性 0
情報の改定
備考
2020/6/4にオーファン指定。
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