することの妥当性を説明する必要がある。また、GLP-1 受容体作動薬など用量調
節が可能な製剤、SGLT2 阻害薬など骨代謝などの成長に影響を及ぼす可能性の
ある薬剤にあたっての対象年齢の取扱いについては、個別に考慮すべきと考え
られる。
（５）臨床評価方法
本留意点の対象は、原則、成人の用法・用量が設定されたのち、成人と同一、
または成人の用法・用量の範囲内となる小児集団に対する臨床評価の考え方で
あり、小児の臨床データの取得は、主に、検証的臨床試験、あるいは、長期投与
試験によるものとなる。
2 型糖尿病の成因の基礎が成人と小児で同様であること、また、用法・用量が
成人と同一、または成人の用法・用量の範囲内と考えられる年齢層を対象とする
ことを考慮すると、検証的臨床試験において小児部分集団の評価を行うことは
必須ではない。一方で、血中薬物動態も含めた小児での情報を取得すること、一
定の症例数が確保された場合には部分集団解析を行うことは有益であり、検証
的試験や長期投与試験の対象に小児集団も含めるべきである。
なお、小児は成人と比較して身体活動の差が大きく、そのために低血糖の有害
事象が生じやすいことも考えられるため、成人の試験に小児を組み入れる場合
には留意が必要である。

（６）市販後の情報収集
承認前に得られる小児集団のデータは限られるため、製造販売後調査等にお
いて対象となる小児集団については早期かつ重点的に調査し、結果を臨床現場
に情報提供することが必要である。
（７）その他の留意点
小児の 2 型糖尿病治療は成人と同様に食事・運動療法で目的とした血糖コン
トロールが得られない場合に薬物療法を開始すべきこと、インスリン抵抗性な
ど患者背景により薬物療法の優先順位も異なることから、承認申請に当たって
は、開発薬剤の位置付けを説明することが必要である。

Reference:
1) 平成 28～30 年度厚生労働行政推進調査事業費補助金（難治性疾患等政策研
究事業（難治性疾患政策研究事業）
）
「小児慢性特定疾病対策の推進に寄与す
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成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について