一方で、腫瘍化の成因は不明であっても、変異した造血幹細胞が分化・増殖
を繰り返し、正常造血が阻害され、機能的な細胞（赤血球、好中球、血小板な
ど）が生産されず、その結果、貧血、感染症などをきたしたり、蓄積した中間
的分化段階以前の細胞が臓器に浸潤することにより障害を起こしたりすること
が疾患の本態であることは共通と考えられる。
（３）治療実態について
造血器悪性腫瘍の治療に関しては、様々な病型等に応じて治療成績の向上の
ため用法・用量や、併用療法の検討がなされている。
例えば、急性リンパ性白血病では年齢、白血球数、免疫学的分類、染色体・
遺伝子異常の種類などにより、リスク分類し、治療法が選択される。フィラデ
ルフィア染色体陰性急性リンパ性白血病では、思春期・若年成人に対し、成人
レジメンではなく、小児レジメンの治療成績が優位に良好であるとの報告があ
り、小児白血病・リンパ腫診療ガイドラインでも、思春期・若年成人急性リン
パ性白血病には小児レジメンを推奨している。一方、フィラデルフィア染色体
陽性急性リンパ性白血病では成人と同様にイマチニブ併用化学療法が推奨され
ているが、日本において小児の用法・用量は承認されていない。
慢性骨髄性白血病では、成人と小児で同様に初発時の治療はチロシンキナー
ゼ阻害剤とされている。チロシンキナーゼ阻害剤の小児の用法・用量は、成人
の標準量に相当するものが用いられているが、日本において小児の用法・用量
が承認されているのはニロチニブのみである。
（４）成人と合わせて開発が可能／必要と考える理由
造血器悪性腫瘍には由来する細胞により様々な病型があり、その成因も不明
なものも多いが、変異した造血幹細胞が分化・増殖を繰り返した結果様々な障
害を起こすことが疾患の本態であることは、成人と小児の腫瘍においても共通
している。そのため、薬物治療は薬剤により薬理作用は異なるが腫瘍化した細
胞を結果として死滅させることであり、薬剤の有効性評価は成人も小児も同様
と考えられる。
一方で、造血器悪性腫瘍の薬物治療の有効性・安全性に密接に関連する用
法・用量においては、副作用に対する忍容性が年齢により異なることも報告さ
れていることから、用法・用量の設定には留意が必要となる。
他方、小児の造血器悪性腫瘍は発生数が限られ、小児を対象として、用法・
用量の妥当性、治療の有効性、安全性のエビデンスを収集するための臨床試験
を実施することが困難なものも多い。
このような状況から、造血器悪性腫瘍の成因や薬物治療の薬理作用を踏まえ

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成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について