回避可能なリスクから保護し、苦痛を最小化するなどの特別な配慮が必要で
ある。関連する ICH ガイドライン 1),2),3)に従い、試験計画を作成、実施する必
要がある。そのため、本留意点は、原則、成人を対象とした探索的試験におい
て、有効性が期待され、安全性も許容される臨床用量が推定された以降の臨
床試験を対象とする。
また、年齢・理解度に則したインフォームドアセントを実施する必要があ
ることは言うまでもない。
7. ICH の小児関連のガイドライン 1),2),3)との関係
ICH において小児臨床評価に関する考え方が整理され、
「小児用医薬品開発
における外挿」
（成人等のデータの小児への外挿）についても記載されている
3)
。また、現在、より詳細なガイダンスの作成に向けた議論が行われている。
今回の留意点は、
「小児用医薬品開発における外挿」ではなく、個別の疾患・
病態、小児の一部の年齢層により、医薬品の臨床評価の一般化、つまり成人
に含めて評価が可能であるという立場に立っている。ただし、疾患・病態等
の類似性に関わる考え方は、ICH に示された「小児医薬品開発における外挿」
を検討する際の一般的な考え方と異なるものではない。
８．各薬剤開発において考慮する事項について
本留意事項において、成人と同時に開発可能な疾患・病態とされたものに
おいても、薬剤ごとに安全性のプロファイル、得られている情報が異なるこ
とから、対象となる個別薬剤に関して、本留意事項の考え方を適用する妥当
性を確認することが必要である。
また、臨床試験実施前や、承認申請において、当該開発方法の妥当性を説明
することが必要である。妥当性の検討事項としては以下の点があげられる。
• 非臨床試験などでの成長、発達への影響

•

一般的には、12 歳以上の小児を対象とする場合は幼若動物を用いた試験
は不要であるが、既存のデータが小児の臨床試験を実施するに十分でな
いと判断された場合には実施すべきである 13),14)。
用法・用量の妥当性
 対象となる年齢層において、体格又は体重が吸収、分布、代謝、排
泄に及ぼす影響を、非臨床試験や成人の薬物動態試験等の既存のデ
ータから説明する
 薬物動態、薬物動態／薬力学（PK/PD）、曝露-反応関係の情報か
ら用法・用量が成人と同一、または成人の用法・用量の範囲内と
することが可能と判断した理由（シミュレーションによる検討
4
成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について