ならない 1)。
2. 対象年齢について
本留意点は、成人と小児で曝露量が同様と考えられ、小児に対する用法・用
量が、成人と同一、または成人で複数用量が設定され、小児用量はその一部
が該当するなど、成人の用法・用量の範囲内となることが想定され、かつ、同
一製剤を使用できる年齢層の小児を対象とする。
一般的には、主な薬物代謝酵素、トランスポーターは 10 歳以上の小児で成
人と発現量が大きく異ならないと報告されている 5),6),7),8),9),10)。また、腎機能に
ついては 10 歳以上の小児で成人と変わらないものと報告されている 10)。さら
に、日本人の体格 11)についても 10 歳や 12 歳以上で成人のばらつきの範囲に
入っている集団が一定数いると考えられる。
以上を踏まえ、本留意点の対象とする年齢層は原則としては 10 歳又は 12
歳以上の小児とする。一方で、薬剤の特性だけでなく、対象疾患、病態により
対象年齢を判断する必要があるため、具体的な年齢は対象疾患毎に検討する。
ただし、対象となる年齢層は成長の度合いに個人差も大きい年齢層であるこ
とから、“５．各薬剤開発において考慮する事項について”に記載するように、
対象となる年齢の小児を成人対象の臨床試験に含めることの妥当性について
最終的には薬剤ごとに説明することが必要である。
なお、用法・用量や安全域など薬剤特性によっては、より低年齢小児を臨床
試験の対象にできる場合もある。この場合は、評価方法など、より低年齢小
児を含めて評価することの妥当性を説明する必要がある。
3. 対象疾患について
対象となる疾患については、病態が成人と対象となる年齢の小児で類似し
ているもの、あるいは差異は認められるものの臨床評価上は類似とみなすこ
とが許容されるものとする。該当する疾患は種々想定されるが、まずは、2 型
糖尿病、家族性高コレステロール血症、アレルギー疾患、抗菌薬・抗ウイルス
薬、造血器悪性腫瘍をとりあげる。なお、他の疾患についても必要に応じて
今後検討を進める。
また、成人の臨床試験に小児集団を組み入れることから、小児集団におい
ても成人の臨床評価と同一の評価指標が使用できることが前提となる。患者
の理解度が影響する指標については、対象とする年齢についても慎重に検討
することが必要である。
4. 小児を組入れる臨床試験について
2
成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について