メトホルミンが安全で有効であること、一方で、単剤で治療を開始した多くの患
者では、併用療法やインスリン単独療法に至ることが報告されている 6)。小児 2
型糖尿病の薬物治療においても、個々の病態に応じて薬剤が選択されるという
点では成人 2 型糖尿病と同様と考えられる。
なお、現在本邦において小児の用法・用量が承認されている経口血糖降下薬は
メトホルミンとグリメピリドのみであり、メトホルミンでは 10 歳以上の小児に
ついて用法・用量が規定され、グリメピリドでは用法・用量における年齢区分は
ないが、添付文書の小児等への投与の項において 9 歳未満の小児に対する安全
性は確立していないと記載されている。
（３）成人と合わせて開発が可能と考える理由
本邦における成人と小児の 2 型糖尿病の病態については、小児においては成
人に比べてインスリン抵抗性を示す肥満患者の割合が高い傾向があるという違
いがある。しかしながら、インスリン分泌不全とインスリン抵抗性が 2 型糖尿
病の主たる成因であることは成人と小児で同様であり、病態の基礎に本質的な
違いはないと考えられる。
糖尿病の治療の目標は血糖コントロールであり、臨床評価においては、患者ご
との病態の背景により異なった評価指標を用いることはせず、主要評価項目を
HbA1c とし、副次評価項目として血糖などの指標をとることを推奨している。
これは、症例によりインスリン分泌低下、インスリン抵抗性増加の関与の度合い
が異なるとしても両因子を含め複合的な要因で成立するという病態の本質的な
成り立ちに違いはないこと、治療の目標は血糖コントロールであり、薬剤の血糖
コントロールの効果を確認することで目標が達成できることによる。
したがって、成人と小児でインスリン分泌不全、インスリン抵抗性の分布に多
少の違いが存在するとしても、薬剤の有効性評価としては、小児においても成人
同様に血糖コントロールへの効果を確認できればよく、成人と一定の年齢層の
小児集団を一つの集団として評価することは可能である。
（４）対象となる年齢層について
本留意点では、総論「２．対象年齢について」の項で記載したとおり、成人の
用法・用量と同一、又はその範囲内となることが想定され、かつ、同一製剤を使
用できる小児の年齢を想定し、原則 10 歳や 12 歳以上としている。2 型糖尿病に
おいては病態や発症年齢を考慮すると 10 歳以上とすることが妥当と考えられる。
なお、
小児 2 型糖尿病では発症率が 9 歳から増え始めることが報告されており、
用法・用量や安全域など薬剤特性によっては、より低年齢小児を臨床試験の対象
にできる場合もある。この場合は、評価方法など、より低年齢小児を含めて評価
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成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について