使用できる小児の年齢を想定し、原則 10 歳や 12 歳以上としている。小児家族
「生活習慣の改善による効
性高コレステロール血症診療ガイド 20178)によれば、
果が十分でない場合には、10 歳を目安に薬物療法開始を考慮する」とされてお
り、対象となる年齢層については 10 歳以上の小児とすることが妥当と考えられ
る。ただし、総論“４．小児を組み入れる臨床試験について”で記載した通り、必
要に応じて二次性徴の発現・成熟などの思春期段階も考慮することが望ましい。
なお、用法・用量や安全域など薬剤特性によっては、より低年齢小児を臨床試験
の対象に含めることができる場合もある。この場合は、評価方法など、より低年
齢小児を含めて評価することの妥当性を説明する必要がある。
（５）臨床評価方法
本留意点の対象は、原則、成人の用法・用量が設定されたのち、成人と同一、
または成人の用法・用量の範囲内となる小児集団に対する臨床評価の考え方で
あり、小児の臨床データの取得は、主に、検証的臨床試験、あるいは、長期投与
試験によるものとなる。
FH の病態の成因の基礎が成人と小児で同様であること、共通の評価項目が設
定可能であること、成人と同一、または成人の範囲内の用法・用量を設定できる
年齢層を対象とすることを考慮すると、10 歳以上の小児を成人の試験に含めて
有効性、安全性を評価していくことは妥当である。したがって、臨床評価におい
ては、小児の部分集団解析は必須ではないが、血中薬物動態も含めた小児の情報
を取得すること、一定の症例数が確保された場合には部分集団解析を行うこと
は有益であり、成人で設定された検証試験、長期投与試験の対象に 10 歳以上の
小児も含めるべきである。なお、小児期における LDL-C 値の変動の大きさに留
意するとともに、成長及び思春期段階を含めた発達についても評価の必要性を
検討すべきである。
（６）市販後の情報収集
承認前に得られる小児集団のデータが限られるため、製造販売後調査等にお
いて対象となる小児集団については早期かつ重点的に調査し、結果を臨床現場
に情報提供することが必要である。
（７）その他の留意点
現在、本邦で家族性高コレステロール血症の小児用法・用量が承認されている
ピタバスタチンでは、小児は日常の身体活動の頻度強度が成人と比べて多くな
る場合があり、筋障害が現れやすいおそれがあるため、慎重に投与することが求

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成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について