本留意点は、小児に対する用法・用量が、成人と同一、または成人の用法・
用量の範囲内となることが想定され、かつ、同一製剤を使用できる小児を対
象とする。そのため、本留意点の対象となる試験は、原則として、探索的試験
において、成人に対する有効性、安全性について評価され、用法・用量が確定
された後の検証的試験、長期試験を想定している。
一方で、臨床開発計画の多様性を踏まえると、探索的試験においても本留
意点の考え方を適用できる場合もあり得る。ただし、このような開発におい
て小児集団を試験に含める場合は、その妥当性について検討し、説明するこ
とが必要である。
臨床試験への小児の組入れにあたっては、安全性を考慮して著しく低身長
や低体重の小児を除外することを検討するとともに、必要に応じて思春期未
発来者を除外するなどの第二次性徴等も考慮する。
また、長期試験に小児を組入れる場合は、試験期間中における成長と発達
が影響する可能性についても注意する必要がある。
5. 市販後の情報収集及び情報提供について
市販前の臨床試験から得られる情報は、対象となる疾患・病態により、様々
な理由から小児での臨床試験が容易でないもの（2 型糖尿病など）、または、
小児において一定数の患者が存在し、臨床試験が可能なものに（アレルギー
性鼻炎）より異なる。
前者においては市販前に得られる情報が限られるため、市販直後から対象
となる小児の年齢層に対する重点的な情報収集により、早い段階で得られた
情報を医療現場に提供すべきである。この場合の情報収集は、特に安全性に
関する情報を念頭に置く。また、疾患によっては、市販直後は対象施設など
を限定して使用を開始し、段階的に使用を拡大する等の方策も考慮すべきで
ある。添付文書においては、承認時点で対象となる小児集団において得られ
ている情報が限られていることも記載して情報提供するとともに、得られた
情報を迅速かつ確実に医療現場に届けるべきである。
後者においては、小児に関しても一定程度の情報が市販前に得られている
ことから、品目ごとに必要に応じた適切な情報収集を検討する。
また、対象となる小児に対する医薬品の適正使用の確保、安全性情報の確
実な収集のためには、関連学会の積極的な連携や、医師、薬剤師の取り組み
が重要である。
6. 倫理的配慮
小児を対象とした臨床試験の実施に際しては、小児被験者の権利を守り、
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成人と合わせて評価可能な小児（10 歳又は 12 歳以上の小児）の臨床評価の留意点について